利司扑兰片剂

利司扑兰片剂主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMN)，这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要影响婴幼儿和儿童，但也可能在成人中发病。

一、药品名称与主要成分

1.通用名 ：利司扑兰(Risdiplam)

2.商品名 ：EVRYSDI™

3.剂型 ：口服溶液(粉末需配制)

4.主要成分 ：每瓶含利司扑兰60mg，配制后浓度为0.75mg/mL

5.辅料 ：抗坏血酸、依地酸二钠、异麦芽酮糖醇、甘露醇、聚乙二醇6000、苯甲酸钠、草莓香精、三氯蔗糖、酒石酸

二、适应症

脊髓性肌萎缩症(SMA) ：用于治疗2月龄及以上患者的SMA(包括婴儿型及晚发型)。

三、规格与性状

1.规格 ：60mg/瓶(配制后80mL，浓度0.75mg/mL)

2.性状 ：粉末为浅黄色至浅绿色，配制后为黄绿色至黄色澄清液体。

四、用法用量

1.配制 ：由药师用79mL纯化水配制，摇匀后静置10分钟。

2.剂量 ：

2月龄至<2岁：0.2mg/kg/日

≥2岁且体重<20kg：0.25mg/kg/日

≥2岁且体重≥20kg：5mg/日

3.给药方式 ：每日1次，餐后口服或通过饲管给药，给药后饮水确保吞咽完全。

4.漏服处理 ：6小时内可补服，超过6小时跳过;呕吐后无需补服。

五、剂量调整

1.肝功能不全 ：中重度(Child-PughB/C)禁用。

2.肾功能不全 ：无需调整。

六、用药注意事项

1.监测要求 ：定期检查肝功能、血常规及生长发育指标。

2.特殊提示 ：

配制后溶液需避光冷藏(2-8°C)，64天后丢弃。

避免接触皮肤或黏膜，若接触需立即冲洗。

不可与配方奶或牛奶混合。

七、特殊人群用药

1.孕妇 ：基于动物数据，可能致胎儿harm，需权衡利弊。

2.哺乳期 ：暂停哺乳(药物可能分泌至乳汁)。

3.儿童 ：2月龄以下安全性未确立。

4.老年人 ：无需调整剂量。

八、不良反应

1.常见(≥10%) ：

婴儿型：发热、上呼吸道感染、肺炎、便秘、呕吐、腹泻、皮疹。

晚发型：发热、腹泻、皮疹、口腔溃疡。

2.严重但罕见 ：视网膜毒性(动物数据)、QT间期延长。

九、禁忌症

1.对利司扑兰或辅料过敏者。

2.中重度肝功能不全(Child-PughB/C)。

十、药物相互作用

1.MATE转运体底物(如二甲双胍) ：避免联用(可能增加毒性)。

2.CYP3A抑制剂/诱导剂 ：无显著影响。

十一、存储方法

1.未配制粉末 ：室温(15-30°C)保存，原包装避光。

2.配制后溶液 ：冷藏(2-8°C)，64天后丢弃。

十二、生产厂家

制造商 ：Genentech,Inc.(美国，罗氏集团成员)。

注 ：用药期间若出现持续发热、视力变化或严重腹泻，需及时就医。具体用药需遵医嘱。