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【适应症】
本药属于转甲状腺素蛋白稳定剂,适用于成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的治疗,旨在降低心血管死亡及心血管相关住院风险。
【推荐剂量】
口服给药,每次712mg,每日2次,进食或禁食状态下均可服用。
【不良反应】
常见不良反应包括腹泻(发生率约11.6%)和上腹部疼痛(约5.5%),一般无需中断治疗即可自行缓解。
【药理作用】
本药品为选择性转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂。其主要作用机理是结合TTR的甲状腺素结合位点,降低四聚体解离为单体的速率,进而抑制淀粉样变性过程。生理条件下,TTR四聚体会逐渐解离为单体并形成异常淀粉样纤维沉积,影响心脏及其他器官功能,引发ATTR。本品通过稳固TTR四聚体结构,延缓或阻断此类有害沉积的形成,从而有效降低心血管死亡率及相关住院率,改善患者临床症状与生活质量。
【贮藏】
保存于20°C至25°C环境中;允许在15°C至30°C范围内波动。