埃拉菲布拉諾（Elafibranor）用於原發性膽汁性膽管炎：適應症、用法及安全性概覽

適應症​

埃拉菲布拉諾適用於成人原發性膽汁性膽管炎（PBC）的治療。它可與熊去氧膽酸（UDCA）聯合用於對UDCA應答不佳的患者，也可作為單藥用於無法耐受UDCA的患者。

用法用量​

常規推薦劑量為80毫克，每日一次口服。整片吞服，可隨水送服。若漏服一次，無需補服，只需在下一次預定時間按原劑量服用，禁止加倍劑量。

老年患者（>65歲）及腎功能不全患者無需調整劑量。兒童（<18歲）缺乏臨床數據，不推薦使用。輕度（Child‑Pugh A）或中度（Child‑Pugh B）肝功能不全者無需調整劑量；重度（Child‑Pugh C）肝功能不全者不建議使用，因其安全性及有效性尚未確立。

特殊人群用藥​

育齡期女性在治療期間及最後一次給藥後至少3週內必須採取有效避孕措施，治療前需確認未懷孕。若治療期間發現懷孕，應立即停藥。動物研究顯示在臨床相關暴露量下可導致胎兒流失、畸形、死產及圍產期死亡，因此妊娠期女性禁用。哺乳期女性尚不清楚本品是否經人乳排泄，動物實驗中觀察到子代不良反應，故治療期間及最後一次給藥後3週內應停止哺乳。

警告和預防措施​

治療中可能出現轉氨酶、膽紅素等肝生化指標升高。用藥前需評估肝功能，治療中按常規追蹤監測。若出現黃疸、腹痛、噁心、嘔吐、疲倦、食慾減退、尿液顏色變深等症狀，應及時排查原因並考慮暫停用藥。

本品可能引起血肌酸磷酸激酶（CPK）升高，尤其與HMG‑CoA還原酶抑制劑（他汀類藥物）併用時建議定期監測CPK。若出現不明原因的肌肉疼痛、酸痛或無力，應排查原因並考慮暫停用藥。

根據動物實驗數據，本品存在致畸及降低胎兒存活率的風險，故未採取有效避孕措施的育齡期女性禁用。

此外，本品每片含鈉量極低（<1 mmol，即<23 mg），可視為「無鈉」。

藥物交互作用​

目前尚不明確。

不良反應​

最常見（發生率>10%且高於安慰劑）的不良反應包括腹痛（11.1% vs 5.7%）、腹瀉（11.1% vs 9.4%）、噁心（11.1% vs 5.7%）、嘔吐（11.1% vs 1.9%），多為輕中度，發生於治療早期，通常數天至數週內自行緩解，無需調整劑量或特殊支持治療。

頭痛發生率為8.3%（安慰劑組11.3%）。血CPK升高導致停藥的發生率為3.7%，其中2例超過5倍正常值上限，均為輕中度非嚴重事件。兩組基線及第52週CPK平均值均在正常範圍內。

禁忌症​

對活性成分埃拉菲布拉諾或任何賦形劑過敏者禁用。已知或疑似懷孕的女性禁用。未採取有效避孕措施的育齡期女性禁用。

儲存方法​

室溫保存即可，無需特殊冷藏。請置於兒童無法觸及處。廢棄時應依當地醫療廢物管理規定處理，不可隨意丟棄至污水或生活垃圾中。