地拉罗司治疗铁质积聚的疗效如何？

（恩瑞格,Deferasirox）是由瑞士諾華製藥公司研究開發的鐵螯合劑產品，是美國 FDA 批准的第一個能夠常規使用的口服驅鐵劑，獲准在≥2歲 、輸血造成的慢性鐵負荷過多的患者中使用。鐵螯合劑的應用 大大降低了長期輸血患者的死亡率並提高了生活質 量，其臨床應用一直受到廣泛 的關注和重視。那麼，地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）治療鐵質積聚的療效如何？

一項多中心、前瞻性臨床試驗用於評估低危或中危-1骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者使用地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）的安全性及療效。

研究選擇血清鐵蛋白≥1000μg/L,有輸血依賴且已輸紅細胞≥20U的患者入組。地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）使用起始劑量為20 mg/kg/d,最高可調至40 mg/kg/d.

共176例患者入組研究，其中173例接受治療。 53％的患者完成12個月的治療（n =91），其平均血清鐵蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治療，36.5％的患者完成3年的治療（N = 33）。

研究發現，血清鐵蛋白的減少與ALT改善呈顯著正相關（P <0.001）。 68例（39.3％）患者基線不穩定血漿鐵（LPI）升高。 13週後，所有LPI基線水平異常的患者均恢復正常。

根據國際工作組2006年的標準， 51名患者（28％）血像得到改善，其中只有7例患者接受了生長因子或MDS的治療。

在為期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治療，其中43例（24.8％）因發生了不良事件或病情惡化，23例（13.2％）因實驗室檢測值異常。最常見的藥物相關的不良事件是胃腸功能紊亂和血肌酐上升。 28名患者死亡，但均與地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）治療無關。

此項試驗結果表明，地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）可降低輸血依賴的MDS患者的血清鐵蛋白和LPI,且部分患者的血像和肝功能夠得到一定程度的改善。

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