Deferasirox对铁质积聚有多大效果呢？

是 FDA 在 2005 年批准的第一個能夠常規使用的口服鐵螯合劑，目前已在 80 多個國家上市。在美國上市的口服混懸液和分散片，被批准用於治療2歲及以上的成年和小兒患者因輸血而引起的慢性鐵過載，和10歲以上非輸血依賴性地中海貧血（NTDT）綜合徵患者的慢性鐵過載。

那麼，Deferasirox對鐵質積聚有多大效果呢？

Deferasirox治療鐵質積聚的治療效果：

探討鐵鰲合劑Deferasirox治療重型β-地中海貧血（β-TM）鐵過載患兒的療效及安全性。

隨機選擇24例規律輸血的β-TM鐵過載患兒，參加Deferasirox不同服藥劑量的臨床研究，調查血清鐵蛋白（SF）的變化及不良反應。並將持續服用Deferasirox 5年患兒與間期使用去鐵胺聯合去鐵酮治療患兒（對照組）的心臟MRI T2，肝臟MRI T2值進行比較。

結果 Deferasirox每日20～30 mg/ kg的起始劑量對於鐵過載患兒無明顯效果，加量至每日30～40 mg/kg後SF水平下降顯著（U=58，P<0.01）：不良反應以血清肝臟轉氨酶升高最為常見，其次為血清肌酐非進行性升高。

持續Deferasirox治療5年組SF水平明顯低於對照組（1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL，P < 0.05）：肝臟MRI T2值明顯高於對照組（8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms，P<0.01），兩組心臟MRI T2均值比較差異無統計學意義。

結論：能顯著降低β-TM患兒SF水平，並顯示出劑量依賴性變化；其對心臟鐵負荷的減少未顯示出明顯優勢，而對肝臟鐵負荷的減低療效顯著，Deferasirox治療的不良反應以肝酶升高，血清肌NF非進行性升高為主。