地拉罗司治疗铁质积聚疗效如何呢？

是一種三齒狀鐵螯合劑，與 三價鐵離子以 2：1 比例結合成複合物，從糞便排泄，從而降低體內鐵的貯存。由於地拉羅司在血漿中持續存在，可使血漿非轉鐵蛋白結合鐵持續減少，直接清除體內毒性形成的鐵 。地拉羅司於2005年11月獲得FDA批准，用於2歲及以上因輸血導致的慢性鐵過載患者。 2012年12月地拉羅司獲歐盟委員會批准，用於因甲磺酸去鐵胺療法禁忌或不足而需螯合療法的10歲及以上非輸血依賴性地中海貧血（NTDT）綜合徵患者慢性鐵過載的治療。 2013年1月23日FDA批准地拉羅司新適應症，用於10歲及以上非輸血依賴性地中海貧血(NTDT)患者的慢性鐵過載治療。

那地拉羅司治療鐵質積聚療效如何呢？

地拉羅司方便性更好，患者依從性更高。 EPIC是目前針對鐵過載患者而設計的最大的一項前瞻性的、開放的、單組、全球多中心的臨床研究，共入組341例MDS患者，3個月可平均降低血清鐵蛋白372μg／L。

更為重要的是，去鐵治療的獲益並非僅僅體現在鐵蛋白水平的降低，更可以改善患者的血液學反應、穩定並逆轉患者的肝纖維化、改善心臟的射血分數以及預防心衰、心律失常等重要心臟事件的發生。我國的數據同樣支持上述結論。一項入組64例AA伴輸血相關性鐵過載患者的單臂、多中心、前瞻性臨床研究結果，證實了地拉羅司對降低患者鐵蛋白水平的有效性及安全性。我國一項以肝臟、胰腺、心臟為監測指標的前瞻性、觀察性研究證實了地拉羅司使鐵過載患者獲得臟器功能的改善。 ASH2018年會發布的TELESTO研究結果也證明，持續降低血清鐵蛋白水平，同時將心功能損害、肝功能損害、轉化為白血病等事件的風險降低36.4%。