地拉罗司是什么？

（deferasirox）化學名為 4-[3,5-二(2-羥基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士諾華製藥公司研究開發的鐵螯合劑產品，是美國 FDA 批准的第一個能夠常規使用的口服驅鐵劑，獲准在≥2歲 、輸血造成的慢性鐵負荷過多的患者中使用 , 在歐洲它被推薦作為 6 歲以上地中海貧血鐵過載患者的一線用藥, 國內目前正在進行臨床研究；Ⅱ 、Ⅲ期臨床試驗及藥代動力學研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能顯著降低心臟、肝臟鐵負荷, 易於被患者接受。同時，其也具有抗真菌(如在富含鐵環境中生長的毛黴菌 )、抗細胞增殖、抗瘧疾 、抗氧化應激損傷 、抗細胞毒誘導細胞凋亡等藥物學特性；可用於繼發性血色病、遲發性皮膚卟啉病等疾病的治療。

去鐵治療的獲益並非僅僅體現在鐵蛋白水平的降低，更可以改善患者的血液學反應、穩定並逆轉患者的肝纖維化、改善心臟的射血分數以及預防心衰、心律失常等重要心臟事件的發生。我國的數據同樣支持上述結論。一項入組64例AA伴輸血相關性鐵過載患者的單臂、多中心、前瞻性臨床研究結果，證實了地拉羅司對降低患者鐵蛋白水平的有效性及安全性。我國一項以肝臟、胰腺、心臟為監測指標的前瞻性、觀察性研究證實了地拉羅司使鐵過載患者獲得臟器功能的改善。 ASH2018年會發布的TELESTO研究結果也證明，地拉羅司持續降低血清鐵蛋白水平，同時將心功能損害、肝功能損害、轉化為白血病等事件的風險降低36.4%。

綜上所述，鐵過載增加感染風險、內分泌系統損傷、重要器官功能障礙、MDS患者的AML轉化，縮短生存期。鐵螯合劑是目前主流的去鐵治療方式。其中，給藥方便，顯著降低鐵蛋白水平，保護肝臟、心臟、內分泌系統等重要靶器官系統的效果確切，是目前去鐵治療的優選方案。