去纤苷针对肝窦阻塞综合征患者的疗效和安全性

肝竇阻塞綜合徵(SOS)，過去稱為肝小靜脈閉塞症(VOD)，是一種造血幹細胞移植(HSCT)後並發症，其主要臨床表現包括黃疸、肝大、腹水等，嚴重者會發生多器官功能衰竭甚至死亡。 SOS/VOD臨床表現的嚴重程度不一,輕型幾週內即可恢復,而重型可出現多器官功能衰竭，病死率達80%以上。 (defibrotide)是目前唯一在多項臨床試驗中證實在SOS/VOD的治療及預防中有明確療效的藥物。

去纖苷在SOS/VOD患者的多項I/II期臨床試驗中(包括許多患有多器官功能衰竭的患者）,完全反應率為36%~55%，移植後第100d的生存率約為32~44%。而在一項歷史對照的國際性多中心III期臨床試驗中，研究者對102名成人和兒童進行去纖苷治療VOD/SOS的觀察（25mg/kg/天，分4次給藥)，DF組的生存率為38.2%，而對照組為25%(P=0.0109)。同時，其它多項多中心臨床試驗均證實了去纖苷在SOS/VOD的預防中的效果。

去纖苷使用劑量、療程等現無統一指南。按國外經驗靜脈給藥，給藥時間應約每6小時一次，初次劑量為6.25mg/kg ，後續劑量增加至7.5mg/kg（第二劑)、10mg/kg（第三劑)、12.5mg/kg（第四劑)，然後維持在15mg/kg/次(60mg/kg/d)，每隔6小時使用一次。一旦出現任何顯著而可逆的反應時，則立即調整劑量（停止加量或減低劑量)。在使用時間上，計劃治療時間為14天，但可根據臨床進行延長或縮短使用時間。

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