爱尔兰爵士制药的defiteli哪里能买到?
去纖苷()是一種單鏈的多聚脫氧 核糖核昔的鈉鹽,具有抗血栓,抗局部缺血,抗炎性反應和促纖維蛋白溶解的特性。適應於肝小靜脈閉塞病(VOD)患者。
在歐洲完成的Ⅲ期多中心隨機臨床實驗中,共招募了356名幹細胞移植患者,對比移植後30天肝靜脈閉塞的發生率,去纖苷(defiteli)組180例患者中2人發生肝靜脈閉塞,佔12%;對照組176例35人發生肝靜脈閉塞,佔20%。
去纖苷(defiteli)是首個獲FDA批准用於治療重度肝小靜脈閉塞這種罕見致命性肝病的藥物。該項審批基於一項75例患者的2期試驗、102例患者的3期試驗和額外351例患者的擴大型試驗。試驗中所有患者均在HSCT(造血幹細胞移植)後被診斷為肝小靜脈閉塞病且伴有腎臟或肺功能紊亂。在2期試驗中,移植後存活100天的患者佔44%,而3期試驗中佔38%,而擴大型試驗中佔45%。
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