爱尔兰爵士制药的去纤苷适应症

(Defibrotide）是一種寡核苷酸，能調節血小板活性，抑制凝血酶釋放及其活性，下調PAI一1水平，有局部抗血栓形成及抗炎作用，並促進纖維蛋白溶解，選擇性作用於小血管。去纖苷治療肝小靜脈閉塞病(HVOD)效果肯定且藥物不良反應小，已成為近年來研究的熱點。

2016年3月30日，美國FDA批准去纖維鈉(去纖苷)Defitelio ®（defibrotide sodium）治療成人和小兒患者的肝靜脈閉塞性疾病（VOD），也被稱為正弦阻塞綜合徵（SOS），腎或肺機能障礙下列造血幹細胞移植（HSCT）。該藥的上市為諸多適應症患者的治療提供了又一新選擇和機會。

有研究發現，去纖苷可以與纖溶酶結合，增加纖溶酶的活性進而促進纖溶，但它並不能將纖溶酶原激活為纖溶酶。其他研究發現，細菌脂多醣(LPS)可以誘導血管內皮細胞TF的表達，提高纖溶酶原活化抑制物-1(PAI-1)水平並降低組織型纖溶酶原激活物(t-PA)水平，而去纖苷則可以抑制LPS的這些作用，從而發揮促進纖溶的作用。去纖苷還可以增加靜息內皮細胞t-PA的表達，增強促纖溶作用，避免纖維蛋白的沉積及血管閉塞。

去纖苷所屬公司愛爾蘭爵士製藥是一家生物製藥公司，該公司致力於開發和商業化解決未滿足的醫療需求的產品，擁有針對睡眠和血液學/腫瘤學領域的多$化產品與候選產品組合。最早是由意大利Gentium製藥研製開發,在Gentium製藥公司被美國Jazz（爵士）製藥公司收購後才獲批上市。

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