肝小静脉闭塞病治疗新药去纤苷治疗效果怎么样？

是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，近年來，多個臨床研究結果說明去纖苷(去纖維鈉)是預防和治療HSCT後HVOD安全有效的藥物。今天咱們就來詳細了解一下肝小靜脈閉塞病治療新藥去纖苷治療效果怎麼樣？

去纖苷(去纖維鈉)是首個獲FDA批准用於治療重度肝小靜脈閉塞這種罕見致命性肝病的藥物。該項審批基於一項75例患者的2期試驗、102例患者的3期試驗和額外351例患者的擴大型試驗。

試驗中所有患者均在HSCT（造血幹細胞移植）後被診斷為肝小靜脈閉塞病且伴有腎臟或肺功能紊亂。在2期試驗中，移植後存活100天的患者佔44%，而3期試驗中佔38%，而擴大型試驗中佔45%，而FDA在一篇報導中註意到預計未經去纖苷治療的嚴重肝小靜脈閉塞病患者的100天生存率為21%-31%。

某項試驗研究中，納入了528例HSCT後診斷出現VOD症狀的患者，進行3項研究試驗評價了去纖苷(去纖維鈉)的有效性，這些患者還伴有肝或腎功能異常。評價指標是HSCT後100d的總生存率。

結果顯示，接受去纖苷治療的患者100d後的生存率為38%~45%；而通過數據分析發現，預期只接受支持治療或其他藥物干預的HSCT患者100d後的生存率僅為21%~31%。使用去纖苷能夠有效提高患者的生存率。

在臨床試驗中，通常使用肝素預防肝靜脈閉塞這類疾病，而這也大大增加了患者的出血風險，而去纖苷單用或與肝素聯用副作用發生率很低，安全性較好，且取得了較好的預防VOD效果。去纖苷(去纖維鈉)也是目前公認的治療肝小靜脈閉塞病(VOD)最有前景的藥物。

2002年美國多中心協作組報導87例造血幹細胞移植後重症 HVOD合併多髒器功能衰竭的患者應用去纖苷的結果，用量為 5~60 mg/kg/d，用藥的中位時間為 15天，結果 36%患者完全緩解，35%患者活過移植後 100天，且兩組研究均顯示去纖苷無明顯毒副作用，是一種安全有效的治療HVOD的藥物。

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