去纤苷治疗效果怎么样？

治療肝小靜脈閉塞病的治療效果：

Richardson等首先探索了其在HSCT後H肝靜脈閉塞病治療中的應用，該研究納人了19例肝靜脈閉塞病患者。去纖苷劑量對每天5~60mg/kg,靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受去纖苷。此後有多項臨床試驗均證實了去纖苷治療肝靜脈閉塞病的有效性。

另外，FDA批准去纖苷強調了去纖苷對兒童和成人的重要性，這是該干細胞移植這種罕見且常常致命的並發症的首個也是唯一被證實的治療方法。

去纖苷是一項臨床意義重大的治療進展，因為它對患者是一種潛在的治愈性干預措施與肝靜脈閉塞病，這可能挽救一個療程的生命。

去纖苷的FDA批准得到了三項臨床研究的有效性數據的支持，這些研究對肝移植術後伴有腎或肺功能障礙的肝靜脈閉塞病患者，每6小時使用去纖苷 6.25mg/kg。

去纖苷支持批准的安全性基於臨床開發項目中176名患者接受去纖苷治療的HSCT後出現腎臟和/或肺功能障礙的肝靜脈閉塞病治療的數據。

去纖苷治療最常見的不良反應（發生率 10％且與因果關係無關）為低血壓（低血壓），腹瀉，嘔吐，噁心和鼻出血（鼻出血）。

最常見的嚴重不良反應（發生率5％獨立於因果關係）是低血壓（11％）和肺泡出血（7％）。

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