肝小静脉闭塞病患者用去纤维钠治疗的效果

是預防和治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝小靜脈閉塞病（HVOD）十分有效的藥物，又叫去纖苷，由Jazz公司研發，2013年10月在歐盟獲批上市。 HVOD是HSCT嚴重並發症之一，重度HVOD患者的死亡率可高達100％，死亡風險極高。去纖維鈉是目前公認的治療HVOD最有前景的新藥。

去纖維鈉被用於治療罕見病，一經上市便得到廣泛關注，其中，大家最想了解的就是肝小靜脈閉塞病患者用它治療的效果，我們來從一些試驗中了解一下吧。

在一項研究中探索了去纖維鈉（去纖苷）治療HVOD患者的有效性，研究中入組的是19例sHVOD患者。給予去纖維鈉治療，靜脈滴注，每天5~60mg/kg，中位使用時間為15d（2-61d）。結果顯示，42％的患者獲得完全緩解（CR），移植後100d（OS）總生存率達32％，患者對去纖維鈉的耐受性也比較好。除此之外，還有多項試驗都證實了去纖維鈉（去纖苷）治療肝小靜脈閉塞病（HVOD）安全有效。

也被FDA授予“孤兒藥”的資格認定，不僅是成人可以使用，兒童同樣適用。為了發揮去纖維鈉治療肝小靜脈閉塞併的效果，患者需要正確用藥。去纖維鈉的使用以體重為標準，推薦劑量為6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。使用去纖維鈉（去纖苷）治療的最小時間為21天。

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