去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者效果如何？

肝小靜脈閉塞病（HVOD）是造血幹細胞移植（HSCT）後的嚴重並發症之一，重度HVOD患者的死亡率可高達100％。 （去纖苷）是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，近年來，多個臨床研究結果說明去纖維鈉是預防和治療HSCT後HVOD安全有效的藥物。

基於去纖維鈉抗凝、促進纖溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT後HVOD治療中的應用，該研究納入了19例sHVOD患者。推薦去纖維鈉（去纖苷）劑量為每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受去纖苷。此後有多項臨床試驗均證實了去纖維鈉治療HVOD的有效性。

在兒童患者的臨床試驗中，去纖維鈉也發揮了積極的作用，患者的生存率明顯提高，而且，研究表明加與不加其他治療HVOD的藥物並不影響去纖維鈉治療HVOD的療效。

美國FDA的藥物評價和研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室主任Richard Pazdur, M.D.說:“Defitelio（去纖維鈉）的批准填補了巨大需求，病人接受化療和HSCT後會有罕見的但經常致命的並發症，去纖維鈉針對此適應症。”

綜上所述，（去纖苷）治療肝小靜脈閉塞病患者無論是成人還是兒童都有不錯的效果，是患者們不錯的選擇。

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