去纤维钠的作用功效

（別名：去纖苷）是由豬小腸黏膜基因組DNA通過控制解聚制得的單鏈脫氧寡核苷酸鈉鹽的混合物,其作用機制較複雜，目前尚未完全闡明。 2013年去纖維鈉在歐盟獲批上市，用於有肝小靜脈閉塞病(VOD)，也稱為肝竇阻塞綜合徵(SOS)，造血幹細胞移植(HSCT)後有腎或肺功能失調成年和兒童患者的治療。

去纖維鈉目前還沒在我國上市，很多患者對於該藥還是比較陌生的，下面我們來簡單的了解一下它的作用功效吧。

去纖維鈉（去纖苷）是2016年在美國獲批的新藥，也是美國FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，同時該藥也獲得了“孤兒藥”的資格認定。去纖維鈉是具有多種作用的腺苷受體激動劑，可以作用於內皮細胞的腺苷A1/A2受體從而產生多種下游效應，這些受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應。近年來，多個臨床研究結果說明去纖維鈉是預防和治療VOD安全有效的藥物。

在臨床試驗中，對HSCT後出現VOD的患者進行去纖維鈉治療，接受去纖維鈉治療的患者100天后的生存率為38%~45%；而通過數據分析發現，預期只接受支持治療或其他藥物干預的HSCT患者100天后的生存率僅為21%~31%。去纖維鈉的使用使患者的生存率明顯上升。

（去纖苷）對多發性骨髓瘤也有一定的治療效果，在治療多發性骨髓瘤和由化療和乾細胞移植引發的肝小靜脈閉塞症方面取得了較好的成效，滿足了這一罕見且致命性疾病的治療需求。

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