去纤苷获批适应症有什么？

去纖苷（去纖維鈉,defiteli）最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市，是美國FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，用於接受血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後出現的肝靜脈阻塞（VOD）並伴有腎或肺功能異常的成人或兒童患者，同時該藥也獲得了“孤兒藥”的資格認定。 

去纖苷（去纖維鈉,defiteli）是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷（去纖維鈉,defiteli）可作用於這些受體進而產生多種下游效應。去纖苷（去纖維鈉,defiteli）還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。

去纖苷（去纖維鈉,defiteli）推薦劑量是給予6.25 mg/kg每6小時給予作為2-小時靜脈輸注。治療共最小21天。如21天后VOD的體徵和症狀沒有解決. 繼續治療直至解決。在低於2%的用去纖苷（去纖維鈉,defiteli）治療患者曽發生超敏性反應。這些反應包括皮疹，蕁麻疹和血管水腫。如發生嚴重超敏性反應，終止去纖苷（去纖維鈉,defiteli），按照標準醫護治療，和監視直至症狀解決。

在一項研究中納入了19例sHOVD患者。去纖苷（去纖維鈉,defiteli）劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受去纖苷（去纖維鈉,defiteli）。此後有多項臨床試驗均證實了去纖苷（去纖維鈉,defiteli）治療肝靜脈閉塞性疾病的有效性。