去纤苷对肝小静脉闭塞病有效果吗？

去纖苷（去纖維鈉）對肝小靜脈閉塞病有效果嗎？去纖苷（去纖維鈉）是目前公認的治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HVOD）最有前景的新藥。基於其抗凝、促進纖溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT後HVOD治療中的應用，該研究納人了19例sHVOD患者。去纖苷劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受去纖苷。此後有多項臨床試驗均證實了去纖苷治療HVOD的有效性。 

去纖苷（去纖維鈉）對成年和兒童患者的推薦劑量為6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。該劑量應根據患者的基線體重，被定義為對HSCT製備方案前為患者的體重。給予去纖苷共最小21天。如21天后肝VOD的體徵和症狀沒有解決，繼續去纖苷（去纖維鈉）直至VOD的解決或直至最大60天。輸注前去纖苷必須被稀釋。

去纖苷（去纖維鈉）是由豬小腸黏膜基因組DNA通過控制解聚制得的單鏈脫氧寡核苷酸鈉鹽的混合物,其作用機制較複雜,目前尚未完全闡明。通過對528例患者進行的3項研究試驗評價了去纖苷（去纖維鈉）的有效性,參加3項試驗的對象均為HSCT後診斷出現VOD症狀,並伴有肝或腎功能異常的患者,以HSCT後100d的總生存率作為評價指標,結果顯示,接受去纖苷（去纖維鈉）治療的患者100d後的生存率為38%~45%；而通過數據分析發現，預期只接受支持治療或其他藥物干預的HSCT患者100d後的生存率僅為21%~31%。注意，去纖苷不能用於出血並發症患者以及正在服用血液稀釋劑或其他降低血液凝固藥物的患者。 

去纖苷（去纖維鈉）對多發性骨髓瘤也有一定的治療效果，在治療多發性骨髓瘤和由化療和乾細胞移植引發的肝小靜脈閉塞症方面取得了較好的成效，滿足了這一罕見且致命性疾病的治療需求。