去纤苷的功效与作用

去纖苷（去纖維鈉,defiteli）是美國FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，用於接受血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後出現的肝靜脈阻塞（VOD）並伴有腎或肺功能異常的成人或兒童患者，同時該藥也獲得了“孤兒藥”的資格認定。

去纖苷（去纖維鈉,defiteli）的功效與作用如下：

去纖苷（去纖維鈉,defiteli）是由豬小腸黏膜基因組DNA通過控制解聚制得的單鏈脫氧寡核苷酸鈉鹽的混合物,其作用機制較複雜,目前尚未完全闡明。通過對528例患者進行的3項研究試驗評價了去纖苷（去纖維鈉,defiteli）的有效性,參加3項試驗的對象均為HSCT後診斷出現VOD症狀,並伴有肝或腎功能異常的患者,以HSCT後100d的總生存率作為評價指標,結果顯示,接受去纖苷（去纖維鈉,defiteli）治療的患者100d後的生存率為38%~45%；而通過數據分析發現，預期只接受支持治療或其他藥物干預的HSCT患者100d後的生存率僅為21%~31%。

去纖苷（去纖維鈉,defiteli）對多發性骨髓瘤也有一定的治療效果，在治療多發性骨髓瘤和由化療和乾細胞移植引發的肝小靜脈閉塞症方面取得了較好的成效，滿足了這一罕見且致命性疾病的治療需求。

去纖苷（去纖維鈉,defiteli）是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷可作用於這些受體進而產生多種下游效應。近年來,多個臨床研究結果說明去纖苷（去纖維鈉,defiteli）是預防和治療VOD安全有效的藥物。