去纤维钠的适应症有什么？

（去纖苷，defiteli）是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物。 2013年10月在歐盟獲批上市，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市，用於接受血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後出現的肝靜脈阻塞（HVOD）並伴有腎或肺功能異常的成人或兒童患者。

肝靜脈閉塞病（HVOD）也稱肝竇阻塞綜合徵(SOS)，是造血幹細胞移植(HSCT)後的嚴重並發症之一，多發生於HSCT後30d內，其典型的臨床表現為肝大、黃疸、體質量增加及腹腔積液。 HSCT後HVOD的發病率約為8%-14%，高危患者可達60%。近年來，大量臨床研究證實了去纖維鈉預防和治療HVOD的有效性。

去纖維鈉（去纖苷，defiteli）對成年和兒童患者的推薦劑量為6.25 mg/kg 每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。給予去纖維鈉共最小21天。如21天后肝VOD的體徵和症狀沒有解決，繼續去纖維鈉直至VOD的解決或直至最大60天。

在歐洲完成的Ⅲ期多中心隨機臨床實驗中，共招募了356名幹細胞移植患者，對比移植後30天肝靜脈閉塞的發生率，去纖維鈉（去纖苷）組180例患者中2人發生肝靜脈閉塞，佔12%；對照組176例35人發生肝靜脈閉塞，佔20%。

（去纖苷，defiteli）在治療肝靜脈阻塞（HVOD）方面發揮了積極的作用效果，同時也被美國FDA授予“孤兒藥”的稱號。