去纤维钠治疗效果怎么样？

（去纖苷,defiteli）是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，2013年在歐盟獲批上市，2016年被美國FDA批准上市，是用於治療肝靜脈閉塞性疾病與造血幹細胞移植的腎或肺功能不全脫氧核糖核酸衍生抗凝劑。

白血病、淋巴癌都是威脅人類生命健康的惡性腫瘤，對於其中一些患者來說，造血幹細胞移植（HSCT）是治癒疾病，重獲健康的唯一希望。而肝靜脈閉塞病(HVOD)是造血幹細胞移植(HSCT)後的嚴重並發症之一，重度HVOD患者的死亡率可高達100％。去纖維鈉的上市，在很大程度上降低了HVOD出現的風險。

去纖維鈉還未在我國上市，下面醫伴旅就來帶大家看看去纖維鈉治療效果怎麼樣吧。

Richardson等首先探索了其在HSCT後HVOD治療中的應用，在這項試驗中，共有19例sHVOD患者參與治療。每天給予去纖維鈉5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%。效果十分明顯。

在一項2期試驗中納入了75例患者，結果顯示移植後存活100天的患者佔44%，在3期試驗中納入了102例患者，移植後100天存活率為佔38%，在額外351例患者的擴大型試驗中移植後存活100天佔45%，這些試驗中所有患者均在HSCT後被診斷為肝VOD且伴有腎臟或肺功能紊亂。而預計未經治療的嚴重肝VOD患者的100天生存率為21%-31%。所以去纖維鈉的使用有效延長了患者的生存時長。