去纤苷在中国怎么买？

2017年3月30日，被美國FDA授予優先審查和孤兒藥資格。該項審批基於一項75例患者的2期試驗、102例患者的3期試驗和額外351例患者的擴大型試驗。試驗中所有患者均在HSCT後被診斷為肝VOD且伴有腎臟或肺功能紊亂。在2期試驗中，移植後存活100天的患者佔44%，而3期試驗中佔38%，而擴大型試驗中佔45%，而FDA在一篇報導中註意到預計未經去纖苷治療的嚴重肝VOD患者的100天生存率為21%-31%。該藥安全性的數據基於176例患者。最常見的不良反應包括低血壓、腹瀉、嘔吐、噁心和鼻出血。最常見的嚴重不良反應包括低血壓（11%）和肺泡出血（7%）。去纖苷的獲批極大地滿足了移植患者繼發該類罕見致命性並發症的治療需求。

研究人員三年間（2006.1.25-2009.1.29）共招募356位受試者。有28個歐洲大學醫院、醫學中學參與其中。受試者年齡低於18歲，署知情同意書。同體或異體造血幹細胞移植前接受過清髓性預處理，同時，根據“西雅圖標準修訂版”，受試者俱有單個或多個靜脈閉塞病易患因素。電腦隨機等比分配受試者為兩組：預防組（靜脈給藥），對照組（安慰劑）。主要終點為造血幹細胞移植後30天內受試者靜脈閉塞病發病率，同時觀察預防組移植後180天內出現的副作用。若受試者發展成晚期靜脈閉塞病則停止實驗，接受治療。結果顯示，造血幹細胞移植後30天內預防組靜脈閉塞病發病率為12%（22/180），對照組為20%（35/176）；兩組間危險差7.7%，Z檢驗p=0.0488，差異有統計學意義；同時，移植後180天內預防組中87%（154/177）出現副作用，對照組為88%（155/176），無差異，表明副作用是由血幹細胞移植或靜脈閉塞病引起，而非纖苷酸。

美中不足的是，去纖苷並未在中國獲批上市，國內患者若想獲取去纖苷，可以親自去已經批准上市銷售的國家購買，也可以通過國內專業的海外醫療服務機構獲取。