Defibrotide的效果怎样呢？

Defibrotide是一種多脫氧核糖核普酸鹽，具有一定的纖維蛋白溶解和抗血栓活性，能促使前列腺環素樣物產生，並從血管組織內釋放到循環中。該藥用於治療經血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後肝小靜脈閉塞（VOD）並伴有腎或肺異常的成人和兒童患者。

肝小靜脈閉塞由於肝臟的一些血管堵塞，引起水腫和肝內的血流量減少，這種狀況會導致最嚴重的肝損傷。該藥是首個獲FDA批准用於治療重度肝小靜脈閉塞這種罕見致命性肝病的藥物。

該項審批基於一項75例患者的2期試驗、102例患者的3期試驗和額外351例患者的擴大型試驗。試驗中所有患者均在HSCT後被診斷為肝VOD且伴有腎臟或肺功能紊亂。在2期試驗中，移植後存活100天的患者佔44%，而3期試驗中佔38%，而擴大型試驗中佔45%，而FDA在一篇報導中註意到預計未經Defibrotide治療的嚴重肝VOD患者的100天生存率為21%-31%。

該藥安全性的數據基於176例患者。最常見的不良反應包括低血壓、腹瀉、嘔吐、噁心和鼻出血。最常見的嚴重不良反應包括低血壓和肺泡出血。 Defibrotide的獲批極大地滿足了移植患者繼發該類罕見致命性並發症的治療需求。

在低於2%的用Defibrotide治療患者曾發生超敏性反應。這些反應包括皮疹，蕁麻疹和血管水腫。被報導在一例以前曾接受Defibrotide患者一例過敏性反應。為超敏性反應監視患者。尤其是如有以前暴露病史。如發生嚴重超敏性反應，終止Defibrotide，按照標準醫護治療，和監視直至症狀解決。