Defibrotide治療肝靜脈閉塞病效果如何？

Defibrotide治療肝靜脈閉塞病效果如何？去纖苷Defibrotide最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市，商品名為Defitelio。去纖苷Defibrotide是美國FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，用於接受血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後出現的肝靜脈阻塞（VOD）並伴有腎或肺功能異常的成人或兒童患者。

去纖苷Defibrotide是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷可作用於這些受體進而產生多種下游效應。去纖苷還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。

對某些白血病、淋巴癌的病人來說，造血幹細胞移植（HSCT）是治癒疾病，重獲健康的唯一希望。而肝靜脈閉塞病(HVOD)是造血幹細胞移植(HSCT)後的嚴重並發症之一，重度HVOD患者的死亡率可高達100％。去纖苷（Defibrotide，產於意大利）是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物。近年來,多個臨床研究結果說明去纖苷是預防和治療HVOD安全有效的藥物。

  Richardson等首先探索了去纖苷（Defibrotide）在HSCT後HVOD治療中的應用，該研究納入了19例sHVOD患者。去纖苷劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%。 以上就是Defibrotide的治療效果問題，患者如果有其他疑問請諮詢醫伴旅。