berubicin获批加速通道指定！多形性胶质母细胞瘤迎来新疗法

由於berubicin具有延長多形性膠質母細胞瘤患者總生存期的潛力，FDA授予berubicin治療該復發性疾病的快速通道指定。

據CNS Pharmaceuticals AG公司介紹，FDA已經授予berubicin用於治療復發後的多形性膠質母細胞瘤（GBM）的快速通道指定。

最近啟動的一項2期研究（NCT04762069），評估了berubicin與洛莫司汀相比，治療復發性GBM的療效。此前，FDA已經授予berubicin孤兒藥稱號。

CNS Pharmaceuticals AG首席執行官John Climaco在一份新聞稿中表示：“我們很高興Berubicin能夠獲得美國FDA的快速通道指定，這在治療膠質母細胞瘤方面，是一個巨大成就，膠質母細胞瘤是大腦中形成的最具侵襲性、致命性和抗治療性的癌症類型。如果說有一種疾病需要採取行動才能滿足臨床需求，那就是GBM。”

Berubicin是一種新型的蒽環類藥物，是同類藥物中第一個穿過血腦屏障的藥物。先前Reata Pharmaceuticals公司的1期試驗證明了該藥物的抗腫瘤活性，其中包括1例持久的完全緩解。

這項開放標籤、多中心、兩組平行試驗旨在招募210例標準一線治療失敗的患者，以2:1的比例將患者隨機分到試驗治療組和洛莫司汀對照組。

每日靜脈滴注berubicin 2小時，連續3天，21天為一個週期。洛莫司汀按照獲批的劑量給藥。 （兒童劑量:口服,每次2~3mg/kg,每隔6~8週1次,或每次80~100mg/m2,每隔3週1次。成人劑量:口服,每次100~130mg/m2,每隔6~8週1次,每次75mg/m2,每隔3週1次。3次為1個療程。）

主要終點是總生存期，次要終點包括無進展生存期、無事件生存期和總緩解率。

“患者幾乎沒有任何其他選擇，每年都有成千上萬的人與這種可怕的癌症作鬥爭。快速通道指定的批准，讓我們擁有了能加速批准berubicin的途徑，可以更方便地把這種療法帶給正在與疾病抗爭的人，”Climaco說。

Berubicin 1期試驗的數據良好，緩解率可達44%，整體來說，其安全性令人滿意。目前，膠質母細胞瘤診斷以來的存活率僅為14.6個月。 berubicin能夠成為該類患者的新型治療方法。

參考資料：

1. FDA Grants Fast Track Designation to CNS Pharmaceuticals for Berubicin for the Treatment of Recurrent Glioblastoma Multiforme. News Release. BioSpace. June 29, 2021. Accessed June 30, 2021. https://bit.ly/3jvn61J

2. CNS Pharmaceuticals Berubicin Trial is One Schedule to Commence in March 2021. News Release. Cision. February 25, 2021. Accessed on June 30, 2021. https://prn.to/3h5aqNC