福坦替尼

通用名：福坦替尼

商品名：Tavalisse

全部名稱：福坦替尼、Tavalisse、fostamatinib

適應症：

治療慢性免疫性血小板減少症（ITP）成人患者。

在3期臨床研究（n=34）結果顯示：Tavalisse治療組實現穩定血小板應答的患者比例顯著高於安慰劑組。穩定的血小板應答定義為：在治療第14-24週的最後6次計劃訪視中，至少有4次血液中血小板計數≥50000個血小板/μL。該研究中，Tavalisse的安全性與其他臨床試驗一致，沒有發現新的或異常的安全性問題。

2018年10月，Rigel與Kissei簽訂了獨家許可和供應協議，在日本、中國、韓國開發fostamatinib（福坦替尼）的所有現有和潛在適應症。在美國，fostamatinib於2018年4月獲得批准，以商品名Tavalisse上市，用於治療對先前治療應答不足的慢性ITP成人患者。

免疫性血小板減少症（ITP）是一種罕見的、嚴重的自身免疫性疾病，特徵是免疫系統攻擊並破壞自身的血小板，導致血液中血小板計數低（血小板減少症），易出血，並對患者生活質量產生不利影響。慢性ITP患者發生嚴重出血事件的風險增加，從而導致嚴重的醫療並發症甚至死亡。目前治療ITP的方法包括類固醇、血細胞生成促進劑（TPO受體激動劑）和脾切除術。然而，並非所有患者都能夠採用現有的療法得到充分的治療。因此，ITP患者仍然需要更多的治療選擇。

Tavalisse是一種口服脾臟酪氨酸激酶(SYK)抑製劑，通過阻止血小板的破壞來應對疾病的潛在自身免疫原因，為慢性ITP成人患者提供了一個重要的新治療方案。

Rigel執行副總裁兼首席醫療官Wolfgang Dummer博士表示：“這些3期研究結果補充了大量證據，證明fostamatinib可能為ITP患者提供有意義的益處。fostamatinib具有獨特的作用機制，通過阻止血小板破壞來解決ITP潛在的自身免疫原因。我們也正繼續評估fostamatinib治療溫熱抗體自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）的潛力，這是另一種罕見的血液疾病，在該病中免疫系統會破壞血細胞。”