佩米替尼/达伯坦药品详细说明书内容

一、通用名称：佩米替尼、Pemigatinib

商品名称：Pemazyre、达伯坦

其他名称：培米替尼、培美替尼

二、适应症：

1. 胆管癌（CCA）：佩米替尼（Pemigatinib）被批准用于治疗不可切除的局部晚期或转移性胆管癌。该癌症类型的患者需经过先前的治疗，且必须具有FGFR2的融合或FDA批准的其他重排。这一适应症的确立，极大地丰富了胆管癌治疗的选择。

2. 伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤（MLNs）：此外，佩米替尼也适用于伴有FGFR1重排的复发性或难治性髓样/淋巴样肿瘤的成人患者。这为难治性病例提供了新的希望。

三、用法用量：

1. 用药前：在使用佩米替尼前，患者需进行FDA批准的试验检测，以确认FGFR2融合或重排的存在。对于伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤患者，目前尚无FDA批准的检测方法。

2. 推荐剂量：

（1）胆管癌（CCA）：推荐剂量为13.5mg，每天口服一次，连续14天，之后停药7天，21天一个周期，直到疾病进展或出现不可接受的毒性反应。

（2）伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤（MLNs）：推荐剂量同样为13.5mg，每日一次，持续口服，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。

如果患者在服药时间超过4小时未能服用，或者出现呕吐，应继续下一个预定的剂量。

3. 剂量调整：对出现不良反应的患者，需及时调整剂量。如若首次剂量减少至每日9mg，第二次减少至每日4.5mg；如果仍无法耐受，建议在每个21天周期的14天中，永久停用佩米替尼。

四、不良反应：

在临床研究中，佩米替尼的安全性得到了充分评估。对于胆管癌患者，≥2%的严重不良反应包括腹痛、发热、胆管炎等。而伴FGFR1重排的髓样/淋巴肿瘤患者则≥20%出现高磷血症、指甲毒性、脱发等反应。这些不良反应的识别和管理至关重要，以确保患者的治疗顺利进行。

五、储存：

佩米替尼需在室温20°C至25°C（68°F至77°F）之间储存，允许的温度偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间。这一储存要求确保药物的稳定性和有效性。

六、作用机制：

佩米替尼作为小分子激酶以自己，主要针对FGFR1、2和3，具有低于2nM的IC50值。其作用机制在于通过抑制FGFR的磷酸化和信号传导，降低癌细胞的活力。在多种肿瘤小鼠异种移植模型中，佩米替尼展现出良好的抗肿瘤活性，为临床治疗提供了理论基础。

通过这些详细的说明，可以看出佩米替尼在治疗特定类型肿瘤中的重要性及其潜在的应用价值。随着对FGFR信号通路作用机制的深入研究，佩米替尼的应用及其疗效将更加得到认可与推广。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102