瑞司美替罗（resmetirom）药品说明书内容都有哪些

一、名称：Rezdiffra、瑞司美替罗、resmetirom

二、适应症

瑞司美替罗（resmetirom）-Rezdiffra被批准用于治疗中度至晚期肝纤维化（F2至F3期）患者的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。NASH是一种与肥胖、糖尿病和代谢综合症相关的肝脏疾病，通常会导致肝脏损伤和纤维化。由于NASH的严重性和潜在的进展性，瑞司美替罗的使用获得了加速批准，旨在提高患者的生活质量和肝功能。

加速批准：根据NASH和纤维化的改善情况，该适应症获得加速批准，意味着其在临床试验中显示出良好的疗效。继续批准的条件：瑞司美替罗的继续批准将取决于后续确认性试验的结果，必须验证其临床获益的持续性和有效性。

使用限制：对于失代偿期肝硬化患者，应谨慎使用Rezdiffra，避免可能的风险和不良反应。

三、用法用量

1、推荐剂量：Rezdiffra的剂量应根据患者的体重来调整，确保每位患者都能获得最佳的治疗效果。

对于体重≥100kg的患者，建议每日口服100mg。

对于体重<100kg的患者，建议每日口服80mg。

Rezdiffra可在餐前或餐后服用，不会影响其疗效。

2、剂量调整：在使用Rezdiffra的过程中，如果与某些药物联合使用，可能需要对剂量进行调整。

四、不良反应

在临床研究中，Rezdiffra的使用可能会引起一些不良反应：

常见不良反应：如腹泻、恶心、瘙痒、呕吐、便秘、腹痛和头晕等。

停药原因：腹泻和恶心是导致患者停药的主要原因，医务人员在开处方时应向患者详细说明可能的不适反应。

五、储存

Rezdiffra为片剂，应储存在适宜的环境中，以保持其稳定性和有效性：

1、储存条件：应保存在20°C至25°C（68°F至77°F）下，允许偏离15°C至30°C（59°F至86°F）。

2、包装：药物以白色高密度聚乙烯瓶装，瓶体具有儿童安全封口设计，确保药物的安全性和防止儿童误服。

六、特殊人群

对于存在肝功能障碍的患者需特别注意。失代偿期肝硬化患者（符合中度至重度肝功能损害）应避免使用Rezdiffra，以防增加不良反应的风险。中度或重度肝损伤患者（Child-Pugh B级或C级）可能会出现Cmax和AUC的增加，进一步提升不良反应的发生率。

七、作用机制

Rezdiffra的主要成分Resmetirom为甲状腺激素受体β（THR-β）的部分激动剂，具有独特的作用机制。

1、THR-β激活：Resmetirom的效力相比于三碘甲状腺原氨酸（T3）显示出优越性，最大反应为83.8%，在THR-β激活的体外功能分析中EC50为0.21µM。

2、THR-α的作用：相较于THR-β，Resmetirom在THR-α的激动作用中疗效为48.6%，EC50为3.74µM。此机制使得Resmetirom在降低肝内甘油三酯方面表现出色。

3、肝脏与其他组织的分布：在肝脏内，THR-β主要负责调节脂质代谢，而在心脏和骨骼等其他组织中，甲状腺激素的作用则主要通过THR-α介导。这一特点使得Rezdiffra能够有效地改善患者的肝脏健康，同时减少系统性不良反应的风险。

参考资料：https://www.drugs.com/monograph/resmetirom.html