贝伐珠单抗和厄洛替尼联合治疗乳头状肾细胞癌有效：NEJM

贝伐珠单抗（Bevacizumab）和厄洛替尼（Erlotinib）联合治疗HLRCC相关肾细胞癌的研究成果，引起了广泛的关注。这项研究的背景是，HLRCC（遗传性平滑肌瘤病及肾细胞癌综合征）是一种因延胡索酸水合酶（FH）基因突变引起的遗传性疾病。该病患者常常会面临一系列严重的健康问题，包括多发性皮肤平滑肌瘤、早发性子宫平滑肌瘤，以及侵袭性2型肾细胞癌（RCC）。尽管这种疾病在医学上得到了较好的认识，然而，对于其相关的肾细胞癌，特别是HLRCC相关的RCC，目前仍缺乏有效的治疗手段，患者的预后相对较差，许多人最终因病情恶化而失去生命。

本研究的目的在于评估贝伐珠单抗和厄洛替尼这两种药物联合使用的疗效。贝伐珠单抗是一种靶向药物，能够抑制肿瘤血管生成，而厄洛替尼则是一种EGFR抑制剂，主要用于治疗非小细胞肺癌等肿瘤。这两种药物的联合使用，理论上能够从不同的机制对抗肿瘤，为HLRCC相关的肾细胞癌患者提供新的治疗选择。

在试验中，共有80名患者参与，其中40名为自发性肾细胞癌患者，40名为HLRCC相关的患者。参与者接受了厄洛替尼（150mg，每日一次）和贝伐珠单抗（10mg/kg体重，每两周一次）的联合治疗。研究的主要终点是患者的总体反应率，而无进展生存期和总体生存期则作为次要终点进行评估。

研究结果显示，HLRCC相关的肾细胞癌患者中，有31例（约72%）经历了确认的肿瘤反应。更为重要的是，这些患者的中位总生存期达到了44.6个月，这在过去的治疗中是一个显著的进展。而中位无进展生存期为21.1个月，说明这项联合治疗在延缓疾病进展方面也显示出了良好的效果。此外，自发性肾细胞癌患者的中位无进展生存期为8.9个月，总生存期为18.2个月，虽然效果相对较HLRCC相关患者略逊一筹，但依然显示了治疗的潜力。

在安全性方面，治疗的耐受性相对良好，但仍有一些不良反应需要关注。最常见的副作用包括蛋白尿（78%）、腹泻（89%）和痤疮样皮疹（93%）。值得注意的是，与治疗相关的3级或以上的严重不良事件主要包括蛋白尿（17%）和高血压（34%），这些反应虽然在一定程度上影响了治疗的耐受性，但在临床上是可以管理的。

总体而言，这项研究为HLRCC相关及自发性肾细胞癌患者提供了一种新的治疗方案，贝伐珠单抗和厄洛替尼的联合使用展示了良好的抗癌效果，尤其是在HLRCC相关患者中，显示出显著的生存期改善。这一研究成果不仅为临床治疗提供了实证依据，也为肾细胞癌的研究提供了新的视角和思路，未来或许可以为更多患者带来希望。

参考资料：https://medicaldialogues.in/nephrology/news/bevacizumab-and-erlotinib-combo-effective-in-papillary-renal-cell-carcinoma-patients-nejm-150439