菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法的上市时间追溯

菲达纳科 - 埃拉帕尔沃维茨基因疗法于2024年4月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，用于治疗18岁及以上、中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年患者。这一批准标志着该疗法正式进入临床应用阶段，为血友病B患者提供了新的治疗选择。
该疗法的研发始于对B型血友病病理机制的深入探索。研究人员发现，B型血友病主要是由于凝血因子IX（FIX）缺乏导致的，因此，通过基因疗法补充FIX成为治疗该病的关键。

在基因载体的选择上，研究人员采用了腺相关病毒（AAV）作为载体，因其具有低免疫原性、高转导效率等优点。同时，对AAV载体进行了优化，以提高其靶向性和安全性。

经过一系列的体外实验和动物实验验证后，该疗法进入了临床试验阶段。临床试验结果显示，该疗法能够显著降低患者的年化出血率（ABR）和年化凝血因子输注率，且安全性良好。
基于临床试验的积极结果，辉瑞公司向FDA提交了生物制品许可申请（BLA）。经过严格的审查和评估后，FDA于2024年4月26日批准了该疗法的上市申请。
菲达纳科 - 埃拉帕尔沃维茨基因疗法的上市，为血友病B患者带来了新的治疗希望。该疗法通过单次静脉输注给药，即可实现长期疗效，显著减少或消除患者对外部凝血因子输注的依赖。同时，该疗法的安全性也得到了验证，为患者提供了更加安全、有效的治疗选择。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Fidanacogene_elaparvovec