福斯德诺普特林（fosdenopterin）上市时间的确定及相关背景

福斯德诺普特林（商品名：Nulibry®）于2021年2月16日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个用于治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD-A）的药物。

MoCD-A是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由MOCS1基因突变导致钼辅因子（MoCo）合成障碍。MoCo是多种钼依赖性酶（如亚硫酸盐氧化酶、黄嘌呤脱氢酶/氧化酶、醛氧化酶）的必需辅因子，其缺乏会导致神经毒性代谢物（如亚硫酸盐）积累，引发脑损伤、癫痫发作和早期死亡。该疾病通常在新生儿期或婴儿早期发病，未经治疗的患者死亡率极高。

福斯德诺普特林由BridgeBio Pharma及其子公司Origin Biosciences开发，是一种环状吡喃蝶呤单磷酸酯（cPMP）的氢溴酸盐二水合物。该药物通过提供外源性cPMP，替代患者体内缺失的底物，恢复钼辅因子的合成，从而改善钼依赖性酶的活性。

福斯德诺普特林的临床试验（如NCT02637234）显示，接受治疗的患者三年生存率为84%，而未接受治疗的患者仅为55%。该药物的安全性和有效性得到了FDA的认可，并被授予孤儿药资格和优先审评资格。

福斯德诺普特林是首个针对MoCD-A的获批药物，填补了该疾病的治疗空白。其上市为MoCD-A患者提供了生存希望，并显著改善了预后。

该药物已在美国、加拿大和澳大利亚获得批准，为全球MoCD-A患者提供了新的治疗选择。

福斯德诺普特林的上市标志着MoCD-A治疗领域的重大突破，为患者带来了新的希望，同时也推动了罕见病药物研发的进展。

参考资料：https://nulibry.com/