阿西米尼在一线慢性粒细胞白血病中的卓越疗效和安全性

ASC4FIRST 3期研究（NCT04971226）96周的随访结果，该研究评估了阿西米尼（Asciminib）作为慢性粒细胞白血病慢性期（CP-CML）患者的一线治疗方法，与研究者选择的TKI（包括伊马替尼[imatinib]和第二代TKI）相比。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年10月批准阿西米尼用于治疗新诊断的费城染色体阳性CP-CML成年患者，这是基于ASC4FIRST试验的48周主要分子反应（MMR）数据。

随后的96周随访分析强调，随着时间的推移，阿西米尼的分子反应率持续提高，在初步和探索性比较中都观察到了显著的优势。值得注意的是，他报告说，尽管这项研究没有与第二代TKI进行比较，但阿西米尼似乎在这个亚组中表现出更好的疗效，进一步加强了其作为一线治疗的潜力。

2024年ASH年会上提供的数据显示，接受阿西米尼治疗的患者（n=201）在第96周的MMR率仍然高于接受研究者选择的TKI治疗的患者。96周MMR率分别为74.1%和52.0%，差异为22.4%（95%CI，13.6%-31.3%；P＜0.001）。这表示MMR有所增加，因为48周的MMR率分别为67.7%和49.0%，最初达到了试验的主要终点。

安全性数据显示，阿西米尼具有良好的耐受性，只有5%的患者因不良反应（AE）而停止治疗，而伊马替尼和第二代TKI的这一比例为12.9%。此外，与其他TKI相比，阿西米尼与较少的3级或4级AE、较少的剂量减少和较少的治疗中断有关。他强调，重要的是，阿西米尼的中位平均日剂量为80mg/天，反映了其良好的耐受性。

安全性分析还表明，与伊马替尼相比，阿西米尼的总体和3/4级不良事件发生率相当或更低。当将阿西米尼与第二代TKI进行比较时，这些差异更加明显，其中阿西米尼几乎所有不良事件的发生频率都较低，进一步突显了其有利的风险效益。

参考资料：https://www.onclive.com/view/dr-cortes-on-asciminib-s-superior-efficacy-and-safety-in-first-line-cml