阿扎替利单抗（axatilimab-csfr）cGVHD治疗新突破，疗效显著

2024年8月14日，美国食品药品管理局（FDA）正式批准阿扎替利单抗（axatilimab-csfr）作为一种集落刺激因子-1受体（CSF-1R）阻断抗体，用于治疗体重至少40公斤的成人和儿童慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。这一批准为那些在至少两种先前全身治疗失败后，急需新治疗方案的cGVHD患者带来了希望。

阿扎替利单抗的获批基于AGAVE-201临床试验的卓越成果。这是一项随机、开放标签、多中心的临床试验，旨在评估阿扎替利单抗在复发性或难治性cGVHD患者中的疗效和安全性。试验中，研究者对三种不同剂量的阿扎替利单抗进行了深入探究。

试验的主要疗效终点是总体缓解率（ORR），即完全缓解或部分缓解的患者比例，这一标准依据2014年NIH缓解标准确定。结果显示，在接受推荐剂量（0.3毫克/公斤，最高不超过35毫克）治疗的79名患者中，ORR高达75%（95%置信区间：64, 84），充分展现了阿扎替利单抗显著的抗肿瘤活性。

更令人振奋的是，首次缓解的中位时间仅为1.5个月（范围：0.9至5.1个月），而中位缓解持续时间也达到了1.9个月（95%置信区间：1.6, 3.5）。此外，60%的缓解患者在缓解后至少12个月内未出现疾病进展或需要新的全身治疗，这一数据进一步证明了阿扎替利单抗的长期疗效。

在安全性方面，阿扎替利单抗也表现出可控的副作用谱。常见的不良反应（≥15%）包括实验室异常和临床症状。实验室异常方面，最常见的有天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、磷酸盐降低、血红蛋白降低等。临床症状则包括感染、病毒感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难等。

阿扎替利单抗的推荐用法为每2周通过30分钟的静脉输注给药一次，剂量为0.3毫克/公斤，最高不超过35毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

综上所述，阿扎替利单抗在治疗复发性或难治性cGVHD中展现出了显著的疗效和可控的安全性。这一新治疗选择的问世，无疑为那些饱受cGVHD困扰的患者带来了新的希望和治疗路径。

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参考链接：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-axatilimab-csfr-chronic-graft-versus-host-disease