Gomekli (mirdametinib)药物介绍

Gomekli（通用名：mirdametinib）是一种口服的MEK1/2抑制剂，主要用于治疗神经纤维瘤病1型（NF1）患者，特别是那些具有症状性、无法完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）的成人和2岁及以上的儿童患者。

mirdametinib通过抑制MEK1和MEK2这两种激酶的活性，阻断了细胞内的MAPK信号通路，从而抑制细胞增殖和肿瘤生长。

EN.WIKIPEDIA.ORG在一项名为ReNeu的多中心、单臂临床试验中，114名年龄在2岁及以上的患者接受了mirdametinib治疗。结果显示，成人患者的总体缓解率为41%，而儿童患者的总体缓解率为52%，表明该药物在减少PN体积和改善患者症状方面具有显著疗效。

常见的不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳等。在儿童患者中，还观察到腹痛、头痛和甲沟炎等症状。此外，实验室检查中常见的3级或4级异常包括中性粒细胞减少和肌酸磷酸激酶升高。值得注意的是，mirdametinib可能导致左心室功能不全和视网膜静脉阻塞等严重不良反应，因此在治疗过程中需要密切监测患者的心脏和视力状况。

2025年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Gomekli的上市申请，使其成为继selumetinib之后，又一个用于治疗NF1相关PN的MEK抑制剂。

目前，Gomekli已在美国上市，但在其他国家和地区的上市情况可能有所不同。患者应咨询当地医疗机构或专业人士，了解该药物的可及性和使用指导。

参考资料：https://www.gomekli.com/