玛伐凯泰（mavacamten）上市了吗？

玛伐凯泰（mavacamten）是一种新型的肌球蛋白抑制剂，主要用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。该药物于2022年获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首批用于人类的肌球蛋白抑制剂之一。这一批准的获得为HCM患者提供了一种全新的治疗选择，使其在临床上得以应用。

除了FDA的批准外，玛伐凯泰还在2022年10月获得了加拿大卫生部的批准，并在2023年7月得到了欧洲药品管理局（EMA）的批准。这些国家和地区对该药物的认可进一步证明了其临床有效性和安全性。值得一提的是，玛伐凯泰预计将在2024年4月通过中国国家药品监督管理局的审批，以迈凡妥和CAMZYOS的商品名进行上市，剂型包括2.5毫克、5毫克、10毫克和15毫克的胶囊，这将使得更多患者能够受益。

玛伐凯泰的上市是基于三期探索者-HCM试验的数据。根据研究结果显示，在基线时，大约73%的随机患者被评估为NYHA II类，27%为NYHA III类，平均左心室射血分数（LVEF）为74%，而Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度压差的平均值为73毫米汞柱。这一基础数据为后续疗效的评估奠定了坚实的基础。

在第30周的观察中，37%的接受玛伐凯泰治疗的患者达到了预设的复合主要终点，而安慰剂组只有17%的患者达成同样的改善。这一显著的差异（19%，95%CI：9.30；p=0.0005）表明，玛伐凯泰在提升患者运动能力和改善症状方面具有显著的疗效。此外，接受玛伐凯泰治疗的患者在所有次要终点方面也表现出了较大的改善，进一步巩固了其有效。

参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-camzyos-mavacamten-symptomatic-nyha-class-ii-iii-obstructive-hypertrophic-5825.html