Livdelzi（Seladelpar）上市了吗？

Livdelzi（Seladelpar）是一种过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）-δ激动剂。Seladelpar是R-构型的单一对映异构体。2024年8月14日，seladelpar获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），这是一种与异常胆汁酸代谢有关的疾病。Livdelzi可阻断胆汁酸的合成。

FDA的决定是基于碱性磷酸酶（ALP）的减少，这是安慰剂对照的3期反应研究的一个关键结果，该研究比较了每天一次的Livdelzi 10mg（n=128）和安慰剂（n=65）12个月。根据反应结果，接受Livdelzi治疗的患者中有62%与接受安慰剂治疗的患者中有20%在第12个月达到复合生化反应的主要终点，复合生化反应由ALP（ALP＜1.67倍于正常值上限，与基线相比至少降低15%）和总胆红素（正常值上限）的降低来定义。此外，在这个时间点，25%接受Livdelzi的患者实现了ALP值的正常化，这在接受安慰剂的患者中没有观察到。

此外，在6个月时，用Livdelzi治疗的患者显示出“瘙痒的统计学显著减少”。至少5%接受Livdelzi治疗的患者报告的常见不良事件包括头痛、腹痛、恶心、腹胀和头晕；然而，没有报告治疗相关的严重不良事件。

Livdelzi仅适用于治疗PBC病，其依据是降低碱性磷酸酶，且尚未有改善存活率或预防肝脏失代偿事件的报道。继续批准这一适应症“可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述”。