拉罗替尼/拉洛替尼治疗哪些癌症

已知拉罗替尼/拉洛替尼（Larotrectinib）是一种激酶抑制剂。激酶是一种促进细胞生长的酶。体内有许多类型的激酶来控制细胞生长的不同阶段。通过阻止特定酶的工作，拉罗替尼作为一种物质来减缓体内癌细胞的生长。拉罗替尼仅在具有某些NTRK（神经促蛋白原肌球蛋白受体激酶）基因的肿瘤中起作用。因此，医生在给患者服用拉罗替尼之前，必须确定这种基因突变的存在。

Loxo Oncology开发的拉罗替尼是一种TRK抑制剂，于2018年美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成人和儿童NTRK基因融合的实体瘤。它是一种具有阿迪氟化苄基环的手性吡唑并[1，5-a]嘧啶衍生物，在体外试验中表现出对TRKA/B/C的高选择性和效力，具有低纳摩尔范围的IC50值。在三项临床试验中，对55名年龄从4个月到76岁的患有与NTRK基因融合相关的不可切除或转移性实体瘤的患者进行了拉罗替尼的疗效评估。成人患者每日口服两次拉罗替尼，剂量为100mg，年龄≤18岁的儿童患者每日口服100mg/m2(最大剂量为100mg，每日两次)。

独立审查显示总体缓解率为75%，而研究者评估显示总体缓解率为80%。一年后，71%的患者观察到持续反应，55%的患者观察到无进展存活。在中位数为9.4个月的随访中，86%有反应的患者正在进行治疗或治愈性手术。不良反应主要为1级；研究者未在超过5%的患者中观察到与拉罗替尼相关的3级或4级不良反应。没有患者因药物相关的不良事件而停用拉罗替尼。