患者必读：塞普替尼/塞尔帕替尼的说明书基本信息一览

一、通用名称：塞普替尼、Selpercatinib、塞尔帕替尼

商品名称：Retsevmo、睿妥、RETEVMO

其他名称：塞卡替尼、赛哌替尼、LOXO-292

二、谁可以服用塞普替尼/塞尔帕替尼？适应症？

1、RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）：塞普替尼/塞尔帕替尼（Selpercatinib）适用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌癌症的成年患者，并通过FDA批准的测试检测到在转染过程中重新排列（RET）基因融合。

2、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）：塞普替尼适用于治疗12岁及以上患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌癌症的成人和儿童患者，如FDA批准的测试所检测到的，这些患者需要全身治疗。

3、RET融合阳性甲状腺癌（TC）：塞普替尼适用于12岁及12岁以上患有晚期或转移性甲状腺癌症的成人和儿童患者的RET基因融合治疗，如FDA批准的测试所检测到的，这些患者需要全身治疗，并且具有放射性碘难治性（如果放射性碘合适的话）。

4、其他RET融合阳性实体瘤：塞普替尼适用于使用RET基因融合治疗局部晚期或转移性实体瘤的成年患者，这些患者在先前的全身治疗中或之后取得了进展，或者没有令人满意的替代治疗选择。

三、塞普替尼/塞尔帕替尼有什么副作用？

在塞普替尼的临床研究中，最常见的副作用是食欲不振、头痛、头晕、QT间期延长（心脏电活动的变化）、高血压、腹部疼痛、腹泻、恶心（感觉不舒服）、呕吐、便秘、口干、皮疹、发烧、疲劳、水肿（液体积聚引起的肿胀）、出血以及血液检查显示肝酶变化（表明肝脏压力）、血小板（有助于血凝块的成分）和白细胞计数下降、镁减少和肌酐升高（表明肾脏有问题）。最常见的严重副作用是腹痛、超敏反应（过敏反应）、腹泻和血液检查显示肝酶变化。

四、应该如何服用塞普替尼/塞尔帕替尼？

1、用药前：根据肿瘤标本中RET基因融合（NSCLC、TC或其他实体瘤）或特异性RET基因突变（MTC）的存在，选择患者接受塞普替尼治疗。

2、用药说明：塞普替尼可以与食物一起服用，也可以不吃，除非与质子泵抑制剂（PPI）一起服用。如果给药后出现呕吐，不要再服用一剂，继续到下一次给药的预定时间。

3、推荐剂量：塞普替尼的使用剂量与患者的体重有关；对于小于50kg的患者使用120mg，50kg或以上的患者使用160mg，每天口服两次(大约每12小时一次)，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。

五、怎么储存塞普替尼/塞尔帕替尼？

塞普替尼以胶囊制剂的形式存在，可储存在20°C至25°C(68°F至77°F)下；允许温度在15°C和30°C（59°F至86°F）之间波动

六、塞普替尼/塞尔帕替尼是如何工作的？

塞普替尼是一种激酶抑制剂。塞普替尼抑制野生型RET和多种突变的RET亚型以及VEGFR1和VEGFR3，IC50值范围为0.92nM至67.8nM。在其他酶测定中，塞普替尼也以临床上仍可达到的更高浓度抑制FGFR 1、2和3。在细胞测定中，塞普替尼抑制RET的浓度比FGFR1和2低约60倍，比VEGFR3低约8倍。

RET的某些点突变或涉及RET与各种伴侣的框架融合的染色体重排可导致组成型活化的嵌合RET融合蛋白，其可通过促进肿瘤细胞系的细胞增殖而起致癌驱动作用。在体外和体内肿瘤模型中，塞普替尼在携带由基因融合和突变引起的RET蛋白组成型激活的细胞中显示出抗肿瘤活性，包括CCDC6-RET、KIF5B-RET、RET V804M和RET M918T。此外，塞普替尼在脑内植入患者来源的RET融合阳性肿瘤的小鼠中显示出抗肿瘤活性。

七、如果服用塞普替尼/塞尔帕替尼过量会怎么样？

关于塞普替尼的毒性信息尚不明确。用药过量的患者出现严重不良反应的风险增加，如肝毒性、高血压、QT间期延长和出血。建议采取对症支持措施。

八、谁不能用塞普替尼/塞尔帕替尼？

塞普替尼可能会损害具有生殖潜力的女性和男性的生育能力，因此建议有生育能力的女性以及男性患者在接受药物治疗期间以及最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施；并且哺乳女性在1周内不要母乳喂养。