FDA定期批准普拉替尼（Pralsetinib）治疗肺癌亚群

美国食品药品监督管理局（FDA）定期批准普拉替尼（Pralsetinib）用于治疗某些非小细胞肺癌患者。该适应症适用于经FDA批准的检测发现携带RET基因融合的转移性非小细胞肺癌成年患者。

2020年9月根据多中心、开放标签ARROW试验（包括局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者）中与总体缓解和缓解持续时间相关的初始数据，加快批准普拉替尼的适应症。FDA基于额外试验参与者的数据，加上另外25个月的随访（允许对反应持久性进行额外评估），将加速批准转换为常规批准。

237名试验参与者接受普拉替尼治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。盲法独立审查委员会的ORR和缓解持续时间是主要疗效指标。对107例首次接受治疗的患者的分析显示ORR为78%（95%可信区间为68-85），中位缓解持续时间为13.4个月（95%可信区间为9.4-23.1）。对130名既往接受过铂类化疗的试验参与者的分析显示，ORR为63%（95%可信区间为54-71），中位反应持续时间为38.8个月（95%可信区间为14.8至不可估计）。

至少25%的试验参与者报告的最常见不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。