艾伏尼布治疗白血病效果怎么样？

艾伏尼布(ivosidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)抑制剂，用于治疗通过FDA批准的试验检测到的具有易感IDH1突变的急性髓系白血病(AML )。

方法:在一项3期试验中，我们随机分配新诊断的患者IDH1-突变的急性髓细胞白血病，无资格接受强化诱导化疗，接受口服艾伏尼布(500 mg，每日一次)和皮下或静脉注射阿扎胞苷(75mg/m2体表面积，28天周期中7天)或接受匹配的安慰剂和阿扎胞苷。主要终点是无事件生存期，定义为从随机分组到治疗失败(即患者在第24周没有完全缓解)、缓解后复发或任何原因导致的死亡(以先发生者为准)的时间。

结果:意向性治疗人群包括146例患者:72例为艾伏尼布-阿扎胞苷组，74例为安慰剂-阿扎胞苷组。在中位数为12.4个月的随访中，艾伏尼布-阿扎胞苷组的无事件生存期明显长于安慰剂-阿扎胞苷组(治疗失败、缓解复发或死亡的风险比为0.33；95%可信区间[CI]，0.16到0.69；P = 0.002)。患者在12个月内保持无事件状态的估计概率在伊维替尼-阿扎胞苷组为37%，在安慰剂-阿扎胞苷组为12%。艾伏尼布和阿扎胞苷的中位总生存期为24.0个月，安慰剂和阿扎胞苷的中位总生存期为7.9个月(死亡风险比为0.44；95%可信区间为0.27至0.73；P = 0.001)。3级或更高级别的常见不良事件包括发热性中性粒细胞减少症(伊维替尼和阿扎胞苷组为28%，安慰剂和阿扎胞苷组为34%)和中性粒细胞减少症(分别为27%和16%)；任何级别的出血事件发生率分别为41%和29%。艾伏尼布和阿扎胞苷组任何级别的感染率为28%，安慰剂组和阿扎胞苷组为49%。接受艾伏尼布和阿扎胞苷治疗的患者中有14%出现任何级别的分化综合征，而接受安慰剂和阿扎胞苷治疗的患者中有8%出现任何级别的分化综合征。

结论:与安慰剂和阿扎胞苷相比，在这种难以治疗的人群中，艾伏尼布和阿扎胞苷显示出显著的临床益处。与安慰剂-阿扎胞苷组相比，艾伏尼布-阿扎胞苷组发热性中性粒细胞减少和感染的发生率较低，而艾伏尼布-阿扎胞苷组中性粒细胞减少和出血的发生率较高。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。