普拉替尼（Pralsetinib）有什么功效

美国食品药品监督管理局（FDA）批准普拉替尼（Pralsetinib）用于非小细胞肺癌的依据是ARROW，一项多中心、非随机、开放性、多队列1/2期试验。这项研究在不同的队列中招募了转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者，他们在以铂类为基础的化疗中取得了进展，以及转移性非小细胞肺癌的初治患者。患者口服普拉替尼400mg，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标为总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR),疗效评估纳入ARROW队列的87名RET融合阳性非小细胞肺癌患者，这些患者患有可测量的疾病，之前接受过铂类化疗。普拉替尼证明，在87名先前接受以铂类为基础的化疗的非小细胞肺癌患者中，总缓解率(ORR)为57%，完全缓解率(CR)为5.7%，并且未达到中位缓解持续时间(DoR)。在27名初治非小细胞肺癌患者中，ORR为70%，CR率为11%。

FDA随后加速批准普拉替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌是基于I/II期ARROW研究，该开放性研究旨在评估普拉替尼的安全性、耐受性和疗效，普拉替尼通过口服给药于转染期间重排(RET)融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)、RET突变甲状腺髓样癌(MTC)、RET融合阳性甲状腺癌和其他RET改变的实体瘤患者。

在55例RET突变转移性MTC患者中，普拉替尼治疗的总有效率(ORR)为60%,这些患者之前接受过cabozantinib和/或vandetanib治疗，且未达到中位缓解持续时间(DoR)。在29例RET突变晚期MTC患者中，cabozantinib和/或vandetanib治疗初治者，ORR为66%,未达到中位DoR。在9名RET融合阳性转移性甲状腺癌患者中，普拉替尼证明ORR为89%,未达到中位DoR。

据了解，普拉替尼原研药已经在国内上市，但目前还没有进入医保范围，规格100mg*120粒每盒的价格可能在6万人民币左右，价格昂贵。在海外出售的欧洲版规格100mg*60粒每盒的价格可能在4万人民币左右，美版每盒的价格可能在15万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动），国内、外的原研药的药物成分基本一致。目前还没有普拉替尼仿制药生产上市，具体价格及药物详情咨询药得医学顾问。