卡博替尼（Cabometyx）-新适应症获批

2021年9月17日，Exelixis宣布FDA批准Cabometyx（卡博替尼）用于治疗12岁及12岁以上的儿童和成人局部晚期或复发转移性分化型甲状腺癌（DTC）患者，这些患者在先前VEGFR靶向治疗后出现进展，并且不适合接受放射性碘治疗或对其产生耐药性。

此外，卡博替尼（Cabometyx）还批准用于：

-晚期肾细胞癌（RCC）患者的治疗

-联合Opdivo®（nivolumab）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。

-曾接受过索拉非尼（Nexavar®）治疗的肝细胞癌（HCC）患者。

甲状腺癌是内分泌系统最常见的恶性肿瘤，其中分化型甲状腺癌（differentiated thyroid carcinoma，DTC）占所有甲状腺癌的95%以上，主要包括乳头状癌、滤泡状癌、Hürthle细胞癌和低分化癌。近年来，甲状腺癌的发病率呈持续上升趋势，2019年已跃居女性恶性肿瘤第4位。随着规范化诊疗的不断开展，我国甲状腺癌的5年相对存活率已提高至84.3%。

Cabometyx对新适应症的批准基于COSMIC-311，这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，研究对象为局部晚期或转移性DTC患者，这些患者在先前VEGFR靶向治疗后进展，且放射性碘难治或不适用。患者被随机分为Cabometyx组或安慰剂组，给予支持性治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效指标为无进展生存率（PFS）和总有效率（ORR）。初步分析包括187名随机患者。最新分析包括258名随机患者。

-在初步分析中，与安慰剂的1.9个月相比，Cabometyx未达到中位PFS[（HR）0.22,95%CI:0.14,0.35；p<0.0001]。ORR分别为15%（95%CI:7,26）和0%（95%CI:0.0,11）（p=0.0281）。

-在最新的分析中，Cabometyx组的中位PFS为11.0个月，安慰剂组为1.9个月（HR0.22,95%CI:0.15,0.31）。ORR分别为18%（95%CI:10,29）和0%（95%CI:0.0,11）。

参考：

1.xa0xa0xa0FDA Cabometyx使用说明书

2.xa0xa0xa0分化型甲状腺癌术后管理中国专家共识（2020版）