首个CELMoD药物Zenbexus获FDA加速批准，用于多发性骨髓瘤

　　【获批要点】

　　百时美施贵宝宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Zenbexus（iberdomide）联合达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj及地塞米松（即ZDd方案），用于既往接受过至少一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成年患者。该适应症目前为加速批准，其完全批准将取决于验证性试验中对临床获益的进一步验证和描述。

　　【全新治疗类别】

　　Zenbexus是首个获FDA批准的CELMoD药物，属于名为cereblon调节蛋白降解剂的全新药物类别。重要安全信息提示，该药带有黑框警告，涉及胚胎-胎儿毒性以及静脉和动脉血栓栓塞风险，妊娠女性禁用。

　　【关键研究数据】

　　此次批准基于EXCALIBER-RRMM研究的结果。研究显示，在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，ZDd方案使微小残留病（MRD）阴性完全缓解率较达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松方案实现翻倍。

　　【各方声音】

　　百时美施贵宝首席医学官兼开发负责人Cristian Massacesi医学博士表示，作为首个获批的CELMoD药物，Zenbexus标志着新治疗类别的到来，验证了公司靶向蛋白降解平台特别是CELMoD项目的实力，这只是一个开始。EXCALIBER-RRMM研究主要研究者、埃默里大学Winship癌症研究所首席医学官Sagar Lonial博士指出，这一批准为复发或难治性多发性骨髓瘤带来了期待已久的新治疗类别，有望为患者带来有意义的改变。国际骨髓瘤基金会总裁兼首席执行官Heather Cooper Ortner则强调，对于面临首次复发的患者而言，每一个新选择都为其医疗团队提供了额外的治疗可能，也为未来带来新的希望。

　　【审评路径与未来管线】

　　Zenbexus基于EXCALIBER-RRMM研究中任意时间点的MRD阴性完全缓解，获得了突破性疗法认定和加速批准，并通过FDA的Project Orbis倡议实现多个国家监管机构同步审评。值得关注的是，另一款在研CELMoD药物mezigdomide联合卡非佐米和地塞米松的新药申请目前也在FDA审评中，处方药使用者付费法案（PDUFA）目标日期为2027年5月13日。此外，百时美施贵宝持续提供患者支持与资源项目，帮助符合条件的患者获得包括Zenbexus在内的治疗。