FDA批准阿夫凯泰（aficamten）-MYQORZO用于治疗梗阻性肥厚型心肌病

2025年12月19日，Cytokinetics宣布，其开发的药阿夫凯泰（aficamten）-MYQORZO已获得美国食品和药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗患有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成人患者，旨在改善患者的功能能力和症状。阿夫凯泰是一种心脏肌球蛋白运动活性的变构和可逆抑制剂，通过抑制心肌收缩性来缓解左心室流出道（LVOT）梗阻。

一、阿夫凯泰的治疗原理

阿夫凯泰的作用机制是通过抑制心脏肌球蛋白的活动，减少心肌的收缩性，进而降低左心室流出道梗阻。这种机制对于梗阻性肥厚型心肌病患者尤为重要，因为该病症导致的心脏梗阻通常是由心肌过度收缩引起的。通过抑制这种过度收缩，阿夫凯泰能够显著改善患者的症状和运动能力。

二、FDA批准背景与意义

FDA的批准基于阿夫凯泰在临床试验中的出色表现，尤其是在SEQUOIA-HCM关键三期临床试验中的积极结果。该批准使得阿夫凯泰成为治疗梗阻性肥厚型心肌病的一种新的药物选择，填补了这一领域的治疗空白，为患者提供了更多的治疗方案。

三、阿夫凯泰的临床试验成果

在SEQUOIA-HCM试验中，阿夫凯泰的使用改善了患者的运动能力和症状，尤其是在心肺运动试验（CPET）中的最大摄氧量（pVO2）。具体结果如下：

1、最大摄氧量增加：使用阿夫凯泰治疗的患者，其pVO2在24周内增加了1.8毫升/千克/分钟，而使用安慰剂的患者则没有增加，p值为0.000002，表明阿夫凯泰在改善患者的运动能力方面具有显著效果。

2、心脏功能改善：在使用阿夫凯泰的患者中，通过超声心动图检测到的左心室射血分数（LVEF）改善，虽然部分患者有LVEF下降，但整体耐受性良好。

3、此外，阿夫凯泰在所有患者亚组中均表现出了一致的治疗效果，无论是患者的年龄、性别，还是是否接受过背景β-受体阻滞剂治疗。

四、阿夫凯泰的安全性

在临床试验中，阿夫凯泰的安全性表现良好，并且没有因低LVEF导致心力衰竭恶化或治疗中断的情况。与安慰剂组相比，阿夫凯泰组的严重不良反应发生率较低，分别为5.6%和9.3%。以下是一些关键的不良反应：

1、高血压：阿夫凯泰组出现高血压的比例为8%，显著高于安慰剂组的2%。这种血压升高与LVOT梗阻的缓解和心输出量的改善一致。

2、LVEF下降：5名使用阿夫凯泰的患者（3.5%）出现LVEF小于50%，而安慰剂组为0.7%。

尽管出现了高血压等不良反应，阿夫凯泰的总体耐受性较好，并且治疗过程中未出现重大安全问题。

五、阿夫凯泰的给药方案

1、阿夫凯泰的推荐剂量为：初始剂量：第1周期第1天，给予5mg；

2、随后的剂量：第8、15天分别给予10 mg，之后每两周一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

3、阿夫凯泰的给药方式简单、灵活，患者可以在医生指导下使用，以便更好地控制病情并减少副作用。

六、阿夫凯泰的前景与展望

阿夫凯泰的批准为梗阻性肥厚型心肌病患者带来了新的希望。梗阻性肥厚型心肌病是一种常见的遗传性心脏疾病，导致患者心脏功能受限，生活质量降低。阿夫凯泰通过改善心脏收缩性和缓解梗阻，显著提高了患者的运动能力和生活质量。随着更多临床数据的积累，阿夫凯泰有望成为治疗梗阻性肥厚型心肌病的新标准，为患者提供更好的治疗方案。

七、阿夫凯泰的未来发展

阿夫凯泰的上市不仅为oHCM患者提供了新的治疗选择，还可能在其他心脏病和疾病的治疗中发挥重要作用。随着该药物在临床上的进一步应用，其疗效和安全性将继续得到验证，并为更多患者带来受益。

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参考资料：更新于2025年12月19日，https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-myqorzo-aficamten-adults-symptomatic-obstructive-hypertrophic-cardiomyopathy-6699.html