米利珠单抗（mirikizumab）治疗儿童溃疡性结肠炎的效果

SHINE-1期临床试验发现，米利珠单抗（Mirikizumab）在儿童溃疡性结肠炎（UC）患者中安全有效。米利珠单抗是一种靶向IL-23 p19亚基的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）单克隆抗体。先前的研究发现，这种药物在患有溃疡性结肠炎和克罗恩病的成年人中是安全有效的。

这项开放标签的非随机2期临床试验招募了26名年龄在2至18岁以下的中度至重度活动性溃疡性结肠炎患儿，他们对皮质类固醇，免疫调节剂，生物制剂或JAK抑制剂的反应不足，反应丧失或不耐受。从2020年5月18日到2023年3月15日，患者来自19个中心。所有患者在第0,4和8周接受诱导剂量的米利珠单抗（由体重确定）。在第12周有反应的患者接受了维持治疗，并皮下接受了米利珠单抗。无应答者在继续皮下给予维持剂量之前，静脉内接受额外的诱导剂量。药代动力学数据的主要终点先前已有报道。次要终点是安全性和有效性。

在第12周，根据改良的梅奥评分，18名患者（69.2%）获得了临床缓解，10名患者（38.5%）获得了临床缓解。当使用小儿溃疡性结肠炎活动指数（PUCAI）进行评估时，20名患者（76.9%）在第12周达到临床缓解，10名（38.5%）达到临床缓解。此外，14例（53.8%）获得内镜缓解，4例（15.4%）获得组织学-内镜缓解（HEMI），1例（3.8%）获得组织学-内镜粘膜缓解（HEMR）。共有12名患者（46.2%）达到症状缓解。

在第52周，根据改良的梅奥评分，14名患者（53.8%）有临床反应，10名（38.5%）有临床缓解，14名（53.8%）有临床反应，13名（50.0%）有临床缓解基于PUCAI。此外，内镜下缓解10例（38.5%），HEMI 9例（34.6%），HEMR 9例（34.6%），症状缓解12例（46.2%）。在第52周，还有10名（38.5%）患者在第52周之前至少12周没有使用皮质类固醇或溃疡性结肠炎相关手术而达到临床缓解。

在诱导和维持期间，3名患者（12%）经历了严重的不良事件（非感染性阑尾炎，溃疡性结肠炎恶化或假关节），其中1名事件（溃疡性结肠炎恶化）导致治疗中断。发生在15%或更多患者中的最常见不良事件是新型冠状病毒肺炎，注射部位疼痛，头痛，发热和病毒性上呼吸道感染。

研究得出结论，这些结果支持对儿科人群中米利珠单抗的进一步评估。

参考资料：更新于2025年12月9日，https://www.docwirenews.com/post/mirikizumab-for-ulcerative-colitis-among-pediatric-patients