尼达尼布/维加特在PPF的实际使用与试验环境不同

关于酪氨酸激酶抑制剂尼达尼布（Nintedanib）使用的真实数据表明，该疗法在临床实践中如何用于治疗进展为进行性肺纤维化（非IPF PPF）的非特发性肺纤维化与如何用于临床试验之间存在显着的不一致。该报告需要进一步的研究来更好地了解该疗法在现实世界中的表现。

尼达尼布被批准用于治疗IPF，具有进行性表型的慢性进行性间质性肺病（ILD）和系统性硬化症相关的ILD。它是唯一被批准用于治疗非IPF进行性肺纤维化（PPF）的抗纤维化药物。然而，在非IPF PPF中使用它仍然存在重大的证据差距。

没有关于在非IPF PPF中使用尼达尼布的实际数据。此外，缺乏关于联合使用抗纤维化药物和免疫调节药物的信息，特别是在CTD-ILD（结缔组织病ILD）的PPF患者中。研究人员检查了尼达尼布使用的真实数据，以了解它与临床试验中的使用模式有多紧密。他们分析了2022年和2023年接受非IPF PFF治疗的所有患者。共确定了31名符合纳入标准的患者。

其中，13例被诊断为CTD-ILD，10例被诊断为纤维化特发性非特异性间质性肺炎（iNSIP）。现实世界数据集中的患者的强制肺活量（FVC）和一氧化碳扩散能力（DLCO）评分与尼达尼布xa0INBUILD临床试验中的患者相似。在研究中，超过一半（58%）的患者主要的放射学模式是纤维化NSIP，只有19%的患者有常见的间质性肺炎（UIP）模式。这与INBUILD试验明显不同，INBUILD试验中大多数患者（62.1%）具有UIP模式。

在他们的真实数据中，剂量模式存在显着差异。在接受尼达尼布治疗的30名患者中，有6名因副作用而永久停止服用该药物。在随访结束时仍在接受治疗且已知剂量的患者中，只有一半（47%）每天两次服用150毫克的全剂量。另外10名已知剂量的患者每天两次服用100毫克的减少剂量。

该研究的停药率与INBUILD试验相似。然而，由于相对缺乏关于减少剂量疗效的数据，因此服用减少剂量的患者比例很高。尽管有一些现实世界的证据支持其在较低剂量下的疗效，但该主题尚未在随机对照试验中得到广泛研究。

然而，他们的患者队列与INBUILD试验中患者之间的最大差异与免疫调节治疗的使用有关。在INBUILD试验中，接受几种免疫调节疗法之一治疗的患者被排除在外。在现实世界的数据集中，87%的患者正在服用免疫调节药物。

他们看到的相对较高的停药率强调了非IPF PPF患者需要额外的治疗选择。他们指出，在IPF患者中，吡非尼酮的可用性为临床医生和患者在发生副作用或进展的情况下提供了替代方案。

这些发现受到样本量小以及所有患者均在同一医疗保健系统中接受治疗的事实的限制，因此可能无法推广到所有人群。他们在实际使用和临床试验之间看到的显着差异表明，有必要进行更多的研究。

参考资料：更新于2025年12月1日，https://www.ajmc.com/view/real-world-usage-of-nintedanib-for-ppf-differs-from-trial-settings