FDA授予特立妥单抗加达雷妥尤单抗治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的国家优先权凭证

FDA授予特立妥单抗（Teclistamab-cqyv）联合达雷妥尤单抗（Darzalex；Johnson＆Johnson）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）的国家优先凭证。根据该机构发布的新闻稿，这一行动使根据专员的国家优先凭证（CNPV）试点计划获得奖励的产品总数达到16.1。

什么是CNPV试点计划？

据FDA称，2025年6月宣布的CNPV试点计划提供了一个机会，可以将药物和生物产品应用或功效补充剂（ES）的审查时间从10到12个月减少到1到2个月。该计划利用合作肿瘤委员会式的审查流程，加速批准符合美国国家关键卫生优先事项的公司。被选中参加该计划的人员将获得一张凭证，使公司有权享受福利，包括加强沟通和滚动审查，以缩短审查时间。

CNPV试点计划反映了FDA更广泛的承诺，即创建更高效的审批流程，并使监管框架现代化，以更灵活地满足新兴的公共卫生需求。特立妥单抗加入了CNPV计划中增加的15种其他疗法。迄今为止，其他获得代金券的药物有多种：

宗艾替尼Zongertinib（Hernexeos；勃林格殷格翰）治疗HER2肺癌；

贝达喹啉Bedaquiline（Sirturo；Janssen Biotech）治疗幼儿耐药结核病；

多塔利单抗Dostarlimab（Jemperli；GSK）用于直肠癌；

用于镰状细胞病的Exagamglogene autotemcel（Casgevy；Vertex Pharmaceuticals）；

Orforglipron（礼来公司）用于肥胖和相关健康状况；

司美格鲁肽Semaglutide（Wegovy；Novo Nordisk）用于肥胖和相关健康状况；

Follitropin alfa/lutropin alfa（Pergoveris；Merck）治疗不孕症；

替普利珠单抗Teplizumab（Tzield；赛诺菲）治疗1型糖尿病；

DB-OTO（Regeneron）治疗耳聋；

Cenegermin bkbj（Oxervate；Dompéfarmaceutici SpA）用于失明；

Daraxonrasib（RMC-6236；Revolution Medicines）治疗胰腺癌；

Bitopertin（DISC-1459；DISC Medicine）治疗卟啉症；

是什么支持了这一行动？

这项行动是在最近发布的3期MajesTEC-3临床试验（NCT05083169）3的数据之后进行的，这项随机研究比较了皮下特立妥单抗加达雷妥尤单抗与达雷妥尤单抗，pomalidomide（Pomalyst；Bristol-Myers Squibb）和地塞米松（DPd）或达雷妥尤单抗，硼替佐米（Velcad；Takeda Oncology）和地塞米松（DVd）的安全性和有效性。共有587名复发/难治性多发性骨髓瘤患者先前接受过1至3次治疗，随机分配接受Tec-Dara（n=291），DPd或DVd（两组之间n=296）。

在中位数约34.5个月时，Tec-Dara的无进展生存期（PFS）显着长于DPd或DVd。接受Tec-Dara治疗的患者估计36个月的PFS约为83.4%，而DPd或DVd组为29.7%（HR为0.17[95%CI为0.12-0.23]；P<0.001）。此外，Tec-Dara组比DPd或DVd组有更多的患者完全缓解或更好（分别为81.8%和32.1%），总体缓解（89.0%和75.3%）和最小残留疾病阴性（10-5；58.4%比17.1%；所有比较P<0.001）。Tec Dara组约70.7%的患者发生严重不良事件（AE），DPd或DVd组约62.4%发生严重不良事件（AE）。与AE相关的死亡发生率分别为7.1%和5.9%。

参考资料：更新于2025年12月16日，https://www.pharmacytimes.com/view/fda-awards-national-priority-voucher-to-teclistamab-plus-daratumumab-in-relapsed-refractory-multiple-myeloma