FDA批准佩格塔克（Pegcetacoplan）-Empaveli用于治疗罕见肾病的案例

佩格塔克（Pegcetacoplan）作为一种靶向补体C3的生物药，2025年7月28日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗两种极为罕见且严重的肾脏病——C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN），这标志着肾病治疗领域的重要进展。此前，Empaveli已获批用于血液系统罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），但这次新批准是针对肾脏疾病的扩展适应症，填补了多年未被满足的临床需求。

C3G和IC-MPGN都是极少见的补体介导性肾脏疾病，病理机制均与补体系统异常激活有关，导致肾小球内C3沉积、炎症及逐渐的肾功能恶化。传统治疗手段往往局限于支持性治疗，许多患者最终进展至肾衰竭，需要长期透析或肾移植。Empaveli的批准基于其能够显著抑制补体C3的过度活化，从而减轻病理性免疫反应，这在这一类疾病治疗史上具有创新意义。

这一批准的核心是第三阶段VALIANT试验的数据支持。该随机、对照、多中心临床试验评估了Pegcetacoplan在12岁及以上患者中的疗效和安全性，主要关注三个关键指标：尿蛋白排泄（proteinuria）、肾功能稳定性和C3沉积程度。结果显示，与对照组相比，接受Empaveli治疗的患者蛋白尿显著减少，肾小球滤过功能趋于稳定，同时多数患者的肾脏C3沉积显著减少甚至完全清除，这些都是衡量肾脏疾病进展的重要生物标志。

在具体案例方面，新闻报道和医学资料反复强调Empaveli在这一群体中的“转化性”疗效。一位负责试验的肾病学专家指出，以往标准治疗下，C3G和IC-MPGN患者面临极高的肾衰竭风险，尤其是年轻患者和青少年，其疾病进展常常迅速而难以控制。Empaveli的批准为这类患者首次提供了经过严格监管机构审查的靶向治疗方案。

参考资料：https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-apellis-empavelir-pegcetacoplan-first-c3g-and