米他匹伐（mitapivat）-Pyrukynd详细说明书与使用指南

米他匹伐（mitapivat）-Pyrukynd是一种口服药物，作为一种丙酮酸激酶激活剂，米他匹伐通过增强红细胞中的丙酮酸激酶活性，帮助改善红细胞的代谢，从而缓解由PK缺乏症引起的贫血、疲劳等症状。PK缺乏症是一种遗传性疾病，导致红细胞中丙酮酸激酶的功能缺失或异常，进而导致红细胞寿命缩短、溶血性贫血及其相关的临床症状。

一、适应症与作用机制

米他匹伐主要用于治疗成人因丙酮酸激酶（PK）缺乏症所引发的溶血性贫血。这种疾病导致红细胞寿命缩短，进而引发贫血症状，患者常感到极度疲倦、头晕等。米他匹伐的作用机制是通过激活丙酮酸激酶（PK），提高红细胞中的能量供应，延长红细胞的存活时间。PK缺乏症使得红细胞的ATP（能量分子）合成减少，导致红细胞过早破裂。米他匹伐通过增加丙酮酸激酶的活性，从而恢复正常的ATP生成，减缓红细胞的破裂，缓解溶血，改善贫血。

二、用法与用量

米他匹伐的使用需要根据患者的具体情况进行剂量调整，通常需要在治疗过程中定期评估患者的血红蛋白水平和输血需求，以决定是否需要调整剂量。米他匹伐应按医生指导服用，整片吞服，不可掰开、压碎或咀嚼。该药物可与食物同服，也可空腹服用。

1、起始剂量与调整方案：米他匹伐的起始剂量为每日两次，每次5mg。在治疗初期，患者需按此剂量进行用药。随着治疗的进行，医生会根据患者的血红蛋白水平和溶血情况来调整剂量。

第1-4周：起始剂量为每日两次，每次5mg。

第5-8周：如果血红蛋白低于正常范围或过去8周内有输血需求，则增加剂量至每日两次，每次20mg；如果血红蛋白处于正常范围且未需输血，则继续维持5mg，每日两次。

第9-12周：如果血红蛋白低于正常范围或在过去8周内需要输血，则剂量增加至每日两次，每次50mg，为最大推荐剂量；如果血红蛋白正常且没有输血需求，则维持当前剂量（5mg或20mg每日两次）。

治疗终止标准：若治疗至24周仍未见疗效，且血红蛋白水平、溶血指标未改善，治疗应停止。

2、漏服处理

若漏服米他匹伐，并且漏服时间不超过4小时，应尽快补服。若漏服超过4小时，应跳过漏服剂量，在下一个计划时间按时服药。患者应避免自行增加或减少剂量，确保治疗的一致性。

三、不良反应

米他匹伐的最常见不良反应包括实验室检查异常，如雌酮和雌二醇降低、尿酸盐升高、背痛、关节痛等。此外，某些患者可能会出现肌肉骨骼疼痛和其他不适。由于药物作用于体内丙酮酸激酶的活性，部分患者可能会出现体内激素水平的轻微变化，特别是男性患者可能出现雌酮和雌二醇的降低。虽然这些副作用通常不严重，但患者应定期与医生沟通，以便及时调整治疗方案。

四、储存条件

米他匹伐应储存于干燥、阴凉的地方，温度范围为20°C至25°C，允许温度在15°C至30°C之间波动。药物应保存在原包装中，直至使用。避免药物受潮或暴露在高温环境下，以确保药物的稳定性和有效性。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pyrukynd