加达昔单抗（garadacimab）-ANDEMBRY是一种治疗什么的药

加达昔单抗（garadacimab）-ANDEMBRY是一种针对活化因子XII（FXIIa）的单克隆抗体，主要用于预防12岁及以上成人和儿童的遗传性血管性水肿（HAE）发作。HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，主要由C1抑制蛋白（C1INH）缺陷或功能失调引起，C1INH是调节血液中炎症反应的重要蛋白。HAE的主要特征是体内组织液体的异常积聚，导致肿胀现象，通常影响面部、腹部、喉部和四肢。

加达昔单抗通过靶向活化的因子XII（FXIIa）来预防HAE的发作，因子XIIa是触发HAE发作的级联反应中的首个激活蛋白。与其他针对下游介质的HAE治疗方法相比，加达昔单抗能够在更早的阶段抑制这一级联反应，从而有效减少HAE发作的发生率。

该药物的安全性和有效性得到了食品药品监督管理局（FDA）批准，重要依据是关键的安慰剂对照3期VANGUARD试验数据。试验结果显示，使用加达昔单抗治疗的患者在整个治疗期间，有62%的患者能够维持无发作状态。与安慰剂组相比，HAE发作的中位数显著降低，降幅超过99%，而最小二乘平均值则降低了89.2%。此外，按需治疗的HAE发作中位数也减少了99%以上，平均减少幅度为88%；中度或重度发作的中位数同样下降了99%以上，平均减少了90%。

加达昔单抗的给药方式为每月皮下注射一次，患者可以通过单剂量预充式自动注射器或单剂量预填充注射器进行自我给药。这种便捷的给药方式使患者在治疗过程中更为灵活。

参考资料：https://www.andembryhcp.com/