FDA批准CytoCell CDx用于KMT2A突变急性白血病的瑞维美尼（Revumenib）-Revuforj治疗

美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准了CytoCell KMT2A裂解FISH探针试剂盒PDx作为伴随瑞维美尼（Revumenib）-Revuforj的伴随诊断试剂盒（CDx），这一决定标志着在急性白血病治疗领域的重要进展。瑞维美尼是一种新型的Menin抑制剂，专门用于治疗1岁及以上的成人和儿童患者中存在KMT2A易位的复发或难治性急性白血病（包括AML、ALL）。这一伴随诊断试剂盒的批准，使得临床医生能够通过CytoCell PDx检测急性白血病患者的KMT2A重排情况，从而快速、有效地确定患者是否符合瑞维美尼的治疗资格。

CytoCell KMT2A裂解FISH探针试剂盒PDx的开发和随后的上市授权，展现了临床科学家和监管专家在急性白血病这一领域的努力与创新，旨在为那些受这一严重疾病影响的患者提供更安全、有效的诊断手段。这种伴随诊断的出现，不仅提升了治疗的精准性，也为个性化医疗带来了新的可能性。

在瑞维美尼的批准适应症方面，FDA于2024年11月批准其用于治疗复发或难治性KMT2A重排急性白血病。此批准的基础是AUGMENT-101期1/2临床试验（NCT04065399）中获得的数据，以及其他相关信息的综合评估。在这项临床试验中，瑞维美尼展现出良好的疗效，在患有KMT2A重排的复发或难治性急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病的患者中，完全缓解（CR）的发生率达到了21.2%（95% CI, 13.8%-30.3%），成功达成了研究的主要终点。此外，CRh（部分血液学恢复）的发生率也是评估这一治疗效果的重要指标，研究结果显示CRh的中位持续时间为6.4个月（95% CI, 2.7-无法估计），这为患者提供了新的治疗希望。

不仅如此，2025年6月，FDA对瑞维美尼针对复发或难治性NPM1突变型AML的补充新药申请（sNDA）进行了优先审查，进一步推动了瑞维美尼在白血病治疗中的应用。AUGMENT-101试验中呈现的积极关键数据不仅支撑了这一申请，还为学术界和临床实践提供了宝贵的参考。NPM1研究队列的结果在2025年6月的欧洲血液学协会（EHA）年会上被公布，数据显示CR与CRh的合并发生率为26%（n=20/77；95% CI, 17%-37%），而CR与CRh反应的中位持续时间为4.7个月（95% CI, 2.1-8.2），首次CR与CRh的中位时间为2.8个月（范围，0.9-8.8）。在达到CR或CRh的20名患者中，有19名的最小残留病（MRD）状态得到了评估，其中63%（n=12）的MRD结果为阴性，显示出瑞维美尼在控制疾病方面的潜力。

总的来说，CytoCell KMT2A裂解FISH探针试剂盒PDx作为伴随瑞维美尼的CDx的批准，不仅是对急性白血病领域研究与医疗工作的积极回应，也为患者带来了新的治疗选择和希望。药物与伴随诊断的结合，进一步推动了精准医疗的发展，体现了现代医学在个性化治疗方面的不断进步与创新。

参考资料：https://www.drugs.com/monograph/revumenib.html